La FDA degli Stati Uniti approva l'analogo del peptide natriuretico di tipo C Voxzogo (vosoritide)---2/2

Meccanismo d'azione di vosoritide

L'acondroplasia è la bassa statura sproporzionata più comune negli esseri umani. È caratterizzato da un'ossificazione endocondrale rallentata, che porta a brevità sproporzionata e disturbi strutturali delle ossa lunghe, della colonna vertebrale, del viso e della base cranica. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene del recettore 3 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR3), che è un regolatore negativo della crescita ossea.

Oltre alla statura sproporzionatamente bassa, i pazienti con acondroplasia possono manifestare gravi complicazioni di salute, tra cui compressione del forame, apnea notturna, gambe piegate, ipoplasia facciale, oscillazioni permanenti della parte bassa della schiena, stenosi spinale e orecchie ripetitive. Dipartimento di infezione. Alcune di queste complicazioni possono comportare la necessità di un intervento chirurgico invasivo, come la decompressione del midollo spinale e il raddrizzamento delle gambe piegate. Inoltre, gli studi hanno dimostrato che i tassi di mortalità sono in aumento per ogni fascia di età.

Più dell'80% dei genitori di bambini con acondroplasia sono di statura media e la malattia è causata da mutazioni genetiche spontanee. L'incidenza globale dell'acondroplasia è di circa uno su 25.000 nati vivi.

Vosoritide è un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP) derivato da peptidi umani naturali ed è un efficace stimolatore dell'ossificazione endocondrale. Il peptide umano naturale è un regolatore positivo della crescita ossea. Vosoritide si lega a recettori specifici e avvia segnali intracellulari che inibiscono la via FGFR3 iperattiva.

Attualmente, vosoritide è in fase di valutazione per i bambini la cui cartilagine di accrescimento è ancora"aperto", di solito bambini di età inferiore ai 18 anni. Questi pazienti rappresentano circa il 25% dei pazienti con acondroplasia. In America Latina, Medio Oriente e nella maggior parte della regione Asia-Pacifico, non ci sono attualmente approvazioni normative per i farmaci usati per trattare l'acondroplasia.