Inibitore Duvroq (daprodustat): efficacia significativa e alta sicurezza!--2/2

daprodustat è il primo inibitore orale dell'HIF-PH che ha mostrato una chiara efficacia rispetto all'ESA nella popolazione ITT (compresi i pazienti non in dialisi e i pazienti in dialisi) e non ha aumentato il rischio cardiovascolare nell'analisi MACE.

Il Dr. Hal Barron, Chief Scientific Officer e Presidente della Ricerca e Sviluppo di GSK, ha dichiarato: "Oltre 700 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di malattia renale cronica e circa un settimo di loro ha anemia. Sulla base della ricerca scientifica dei premi Nobel, crediamo in ASCEND. I dati del progetto mostrano che daprodustat ha il potenziale per cambiare il modello di trattamento di questi pazienti".

Oltre agli studi ASCEND-D e ASCEND-ND, il progetto include anche uno studio di dialisi di eventi (ASCEND-ID), uno studio di misurazione della qualità della vita (ASCEND-NHQ) e uno studio di regime di dosaggio di tre settimane (ASCEND) per i pazienti che hanno appena iniziato la dialisi. -TD). Ogni studio del progetto ha raggiunto il proprio endpoint primario o primario comune, indicando che il trattamento con daprodustat può mantenere il livello di Hb dei pazienti in dialisi ad alto rischio (studio ASCEND-ID) e può migliorare significativamente il livello di emoglobina (Hb) e la vita dei pazienti non in dialisi Qualità (studio ASCEND-NHQ), può essere fornito un nuovo regime di dosaggio (studio ASCEND-TD).

Durante tutto il progetto ASCEND, daprodustat è ben tollerato nei pazienti non in dialisi e dialisi. L'incidenza di eventi avversi per il periodo di trattamento (TEAE) è stata simile tra i gruppi di trattamento. Durante tutto il programma ASCEND, gli eventi avversi più comuni nei pazienti trattati con daprodustat includevano ipertensione, diarrea, ipotensione da dialisi, edema periferico e infezioni del tratto urinario.

struttura chimica di daprodustat

L'anemia è comune nei pazienti con malattia renale cronica (CKD) perché i reni di tali pazienti non producono più quantità sufficienti di eritropoietina, un ormone coinvolto nella promozione della produzione di globuli rossi. daprodustat è un inibitore del prolile idrossilasi del fattore inducibile dall'ipossia orale (HIF-PHI), che inibisce la prolil idrossilasi (PH) sensibile all'ossigeno può stabilizzare il fattore inducibile dell'ipossia (HIF), portando all'eritropoietina e La trascrizione di altri geni coinvolti nella produzione di globuli rossi e nel metabolismo del ferro è simile agli effetti fisiologici che si verificano nel corpo umano ad alta quota.

HIF-PHI è una nuova classe di farmaci che possono innescare l'adattamento del corpo all'ipossia e stimolare il midollo osseo a produrre più globuli rossi, beneficiando così i pazienti con anemia renale.

Duvroq è stato approvato in Giappone nel giugno 2020 ed è adatto per il trattamento dell'anemia renale causata da CKD in pazienti adulti. Questa è la prima approvazione normativa al mondo per Duvroq e il farmaco non è ancora stato approvato in altre parti del mondo. Nel novembre 2018, Concord Kirin e GSK hanno firmato un accordo di cooperazione strategica di commercializzazione per Duvroq nel mercato giapponese. Secondo i termini dell'accordo, dopo aver ottenuto l'approvazione normativa, Concord Kylin è l'unica responsabile della distribuzione di Duvroq nel mercato giapponese.

Duvroq può ridurre l'anemia renale e beneficiare i pazienti stimolando il midollo osseo a produrre più globuli rossi. Il farmaco può fornire un comodo piano di trattamento orale che può evitare le sfide di somministrazione e i requisiti di refrigerazione dello stimolante / eritropoietina umano di tipo iniezione / eritropoietina umana ricombinante (rhEPO). Inoltre, Duvroq può essere utilizzato per pazienti in dialisi e non in dialisi, che fornirà un'opzione di trattamento più conveniente per il trattamento dell'anemia renale.