La FDA degli Stati Uniti concede la designazione di terapia rivoluzionaria Jardiance (empagliflozin) --- 1/2

Boehringer Ingelheim (Boehringer Ingelheim) ed Eli Lilly (Eli Lilly) hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'inibitore SGLT2 Jardiance (empagliflozin) designazione di terapia rivoluzionaria (BTD) per il trattamento dell'eiezione I punteggi vengono mantenuti per i pazienti adulti con insufficienza cardiaca (HFpEF). BTD è un nuovo canale di revisione dei farmaci della FDA, che mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci per il trattamento di malattie gravi o potenzialmente letali, e vi sono prove cliniche preliminari che rispetto ai farmaci di trattamento esistenti, nuovi farmaci che possono migliorare sostanzialmente le condizioni della malattia.

In precedenza, la FDA ha concesso la Fast Track Qualification (FTD) al progetto di sviluppo Jardiance EMPEROR per ridurre il rischio di morte cardiovascolare e ospedalizzazione per insufficienza cardiaca. Il progetto EMPEROR include il test EMPEROR-Ridotto e il test EMPEROR-Preservato. Tra questi, i risultati dello studio EMPEROR-Reduced hanno costituito la base per la recente approvazione della FDA di Jardiance per il trattamento dell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta (HFrEF). Jardiance non è adatto per il trattamento dell'HFpEF.

La FDA ha assegnato Jardiance BTD sulla base dei risultati dello storico studio di Fase 3 EMPEROR-Preserved (NCT03057951). Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Jardiance nel trattamento di pazienti adulti con HFpEF. Lo studio ha arruolato 5988 pazienti con insufficienza cardiaca, 4005 pazienti con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50% e 1983 pazienti con LVEF<50%. nello="" studio,="" i="" pazienti="" sono="" stati="" assegnati="" in="" modo="" casuale="" a="" ricevere="" una="" dose="" orale="" di="" 10="" mg="" di="" jardiance="" (n="2997)" o="" placebo="" (n="2991)" una="" volta="" al="" giorno,="" oltre="" al="" trattamento="" per="" l'insufficienza="" cardiaca="" come="" indicato="" dalle="" linee="" guida.="" i="" risultati="" hanno="" mostrato="" che="" lo="" studio="" ha="" raggiunto="" l'endpoint="" primario="" composito:="" nei="" pazienti="" adulti="" con="" hfpef,="" rispetto="" al="" placebo,="" jardiance="" ha="" ridotto="" il="" rischio="" relativo="" di="" morte="" cardiovascolare="" o="" ospedalizzazione="" per="" insufficienza="" cardiaca="" del="" 21%,="" un="" effetto="" impressionante.="" questo="" vantaggio="" non="" ha="" nulla="" a="" che="" fare="" con="" la="" frazione="" di="" eiezione="" o="" lo="" stato="" del="">

L'HFpEF rappresenta circa la metà degli oltre 6 milioni di casi di insufficienza cardiaca negli Stati Uniti. Attualmente, non esiste un trattamento clinicamente approvato che possa migliorare significativamente la prognosi dei pazienti con HFpEF. Secondo i risultati dello studio EMPEROR-Preserved, Jardiance è la prima terapia a migliorare in modo statisticamente significativo la prognosi dell'insufficienza cardiaca nei pazienti adulti con HFpEF. Inoltre, in combinazione con i risultati dello studio EMPEROR-Reduced (NCT03057977), Jardiance è la prima e unica terapia a migliorare significativamente la prognosi dei pazienti con insufficienza cardiaca a spettro completo, indipendentemente dalla frazione di eiezione.

L'analisi dei principali endpoint secondari dello studio EMPEROR-Preserved ha mostrato che, rispetto al placebo, Jardiance ha anche ridotto del 27% il rischio relativo di primo e secondo ricovero per insufficienza cardiaca e ha ritardato significativamente il declino della funzione renale. In questo studio, la sicurezza di Jardiance è sostanzialmente coerente con la sicurezza nota del farmaco. I dati completi sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) con il titolo dell'articolo:empagliflozinnello scompenso cardiaco con frazione di eiezione conservata.

Mohamed Eid, vicepresidente dello sviluppo clinico e degli affari medici per la medicina cardiometabolica e respiratoria di Boehringer Ingelheim, ha dichiarato: "Questa innovativa designazione terapeutica enfatizza il potenziale di Jardiance e aiuta a risolvere questa malattia altamente diffusa e difficile da trattare. Necessità urgente di terapie clinicamente provate. Dopo la recente approvazione da parte della FDA di Jardiance per il trattamento dell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta (HFrEF), questa è un'altra importante pietra miliare, che supporta Jardiance come la prima clinicamente testata per migliorare la prognosi dell'intero spettro dell'insufficienza cardiaca Il potenziale delle terapie."

Jeff Emmick, vicepresidente dello sviluppo del prodotto di Eli Lilly, ha dichiarato: “Data la mancanza di opzioni per il trattamento di questa malattia debilitante, i benefici mostrati nello studio EMPEROR-Preserved costituiscono un'importante svolta clinica. Insieme al nostro partner Boehringer Ingelheim, non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA attraverso questa procedura accelerata per fornire Jardiance ai pazienti adulti con insufficienza cardiaca (HFpEF) con frazione di eiezione conservata il prima possibile."

Endpoint primario preservato e risultati di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca EM