Novartis ha ripresentato la sua domanda di marketing per il farmaco che abbassa il colesterolo Inclisiran negli Stati Uniti Trasferendo la produzione

Nel dicembre dello scorso anno, la FDA ha respinto il farmaco per abbassare il colesterolo siRNA di Novartis Leqvio (inclisiran) a causa dell'incapacità di completare l'ispezione in loco in tempo. Pochi giorni fa, la società ha dichiarato di aver ripresentato una domanda Leqvio alla FDA e di aver fornito una nuova sede di produzione.

Leqvio è un farmaco interferente di RNA (siRNA) che prende di mira PCSK9. Agisce bloccando la sintesi di PCSK9 nel fegato. Come farmaco per malattie croniche, Leqvio deve essere somministrato solo una volta ogni sei mesi. Ora, l'azienda sta trasferendo la produzione del prodotto finito del farmaco dalla fabbrica dell'appaltatore Corden Pharma in Italia alla sua fabbrica interna a Schaftenau, in Austria. È stato riferito che prima che la FDA rifiutasse, la società aveva iniziato a trasferire tecnologia allo stabilimento austriaco. Il CEO della società ha dichiarato che la società aveva completato il trasferimento nell'aprile di quest'anno. Sebbene Leqvio sia stato respinto dalla FDA nel dicembre dello scorso anno, il mercato dell'UE ha espresso la sua approvazione per il farmaco quasi contemporaneamente. Leqvio è diventato il primo e unico farmaco siRNA approvato in Europa quando la fabbrica italiana era il suo impianto di produzione.

Leqvio è un prodotto di base che Novartis ha acquisito da Medicines Pharmaceuticals al costo di 9,7 miliardi di dollari nel 2019. A quel tempo, Novartis si aspettava che Leqvio entrasse rapidamente nel mercato e generasse vendite in futuro. A quel tempo, alcuni esperti del settore hanno espresso preoccupazione per il valore del farmaco perché altri farmaci anticorpali che prendono di mira Repatha di PCSK9-Amgen, Sanofi e Praluent di Regeneron, non sono riusciti a soddisfare le aspettative di vendita a causa della guerra dei prezzi.

Oltre ai rifiuti legati alla verifica della produzione, la nuova pandemia della corona ha interessato anche un'importante sperimentazione del farmaco. La nuova epidemia della corona ha rallentato il reclutamento di pazienti britannici e Novartis ha rinviato lo studio chiave sugli esiti cardiovascolari ORION-4 dal 2024 al 2026.

Attualmente, i dati di Leqvio possono solo dimostrare che può ridurre i livelli di colesterolo dannosi. Tuttavia, il vero obiettivo dei farmaci anticorpali contro PCSK9 dovrebbe essere quello di ridurre gli eventi cardiovascolari pericolosi, come infarti e ictus. A questo proposito, Leqvio ha anche bisogno di più dati sugli studi clinici come supporto.

Novartis ha lanciato Leqvio in Germania e Austria nel febbraio di quest'anno per i pazienti con rischio cardiovascolare estremamente elevato. La società ha anche firmato un accordo di partnership con il British National Health Service (NHS) per promuovere il farmaco nel Regno Unito. In assenza di dati sui risultati, la società sta discutendo accordi di accesso simili con i paesi dell'UE.