La FDA degli Stati Uniti approva l'innovativo farmaco antitumorale Welireg di Merck: trattamento dei tumori correlati alla sindrome VHL!--1/2

Merck&lificatore; Co ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Welireg (belzutifan, codice di sviluppo: MK-6482), che è un inibitore del fattore 2α inducibile dall'ipossia (HIF-2α), per il trattamento di pazienti adulti con Sindrome di Hippel-Lindau (malattia di von Hippel-Lindau, sindrome di VHL, malattia di VHL), questi pazienti non necessitano di un intervento chirurgico immediato, necessitano di trattare il carcinoma a cellule renali (RCC) associato alla sindrome di VHL, emangioblastoma del sistema nervoso centrale (SNC), neuroendocrino pancreatico tumore (pNET).

Welireg è la prima terapia con inibitori dell'HIF-2α approvata dalla FDA statunitense e il farmaco è stato approvato attraverso il processo di revisione prioritaria. In precedenza, la FDA ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria Welireg (BTD) e la designazione di farmaco orfano (ODD). Come inibitore di HIF-2α, Welireg può ridurre la trascrizione e l'espressione dei geni bersaglio HIF-2α correlati alla proliferazione cellulare, all'angiogenesi e alla crescita del tumore. Vale la pena ricordare che la ricerca sulla biologia VHL che ha portato alla scoperta di HIF-2α ha vinto il Premio Nobel per la fisiologia o la medicina nel 2019.

Welireg è un nuovo farmaco nella pipeline oncologica di Merck. Come prima e unica terapia sistemica approvata per il trattamento di pazienti con sindrome VHL, questo farmaco ha ampliato il portafoglio oncologico di Merck. La sindrome VHL è una malattia genetica rara e grave associata a un alto rischio di cancro in più organi. Il cancro è ancora una delle principali cause di morte nei pazienti con sindrome VHL.

Prima di Welireg, non esisteva alcuna terapia sistemica approvata per il trattamento dei tumori correlati al VHL. Nello studio di Fase 2 Studio-004, i pazienti con tumori correlati al VHL trattati con Welireg hanno mostrato tassi di remissione elevati e remissioni durature. L'approvazione di Welireg da parte della FDA&segna un importante passo avanti e introdurrà una terapia sistemica che ha il potenziale per cambiare l'attuale modello di trattamento per i pazienti con determinati tipi di tumori correlati al VHL.

In termini di farmaci, la dose raccomandata di Welireg (compresse da 40 mg) è di 120 mg una volta al giorno fino a quando la malattia non progredisce o si verifica una tossicità inaccettabile. Va notato che c'è un avviso di scatola nera allegato all'etichetta del farmaco Welireg's, affermando che i farmaci durante la gravidanza possono causare danni embrio-fetali e lo stato della gravidanza deve essere verificato prima di iniziare a prendere Welireg. Welireg può rendere inefficaci alcuni contraccettivi ormonali. I medici devono informare i pazienti di questi rischi quando prescrivono Welireg e della necessità di un'efficace contraccezione non ormonale.

Il dott. Scot Ebbinghaus, vicepresidente della ricerca clinica presso i Merck Research Laboratories, ha dichiarato:"Welireg è la prima e unica terapia sistemica approvata per i pazienti con tipi specifici di tumori correlati al VHL e rappresenta un nuovo importante trattamento per i pazienti affetti da questa rara malattia. Scelta. L'approvazione odierna di Welireg da parte della FDA segna un'importante pietra miliare e riflette l'impegno di Merck nel fornire opzioni di trattamento innovative per un maggior numero di pazienti".

Dati della ricerca Studio-004