La Tripla Terapia Trikafta di Vertex è stata data una revisione prioritaria dalla FDA degli Stati Uniti, espandendo la popolazione applicabile (6-11 anni)!

Vertex Pharmaceuticals è un leader globale nel trattamento della fibrosi cistica (CF). Recentemente, la società ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la sua nuova domanda supplementare di farmaco (sNDA) per espandere l'uso della tripla terapia Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor) per includere almeno un F508del nel gene CFTR. Pazienti con CF di 6-11 anni che hanno una mutazione o una mutazione specifica nel gene CFTR e rispondono al trattamento Trikafta sulla base di dati in vitro. La FDA ha concesso allo sNDA una revisione prioritaria e ha designato la data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) come 8 giugno 2021.

Negli Stati Uniti, Trikafta è stato approvato per l'uso in pazienti cf ≥ di età superiore ai 12 anni che portano almeno una mutazione F508del o una mutazione specifica nel gene CFTR e sulla base di dati in vitro che la mutazione risponde al trattamento Trikafta.

Carmen Bozic, MD, Executive Vice President e Chief Medical Officer di Vertex, ha dichiarato: "Se l'uso esteso viene approvato, avremo l'opportunità di utilizzare Trikafta per curare la causa sottostante della malattia all'inizio della vita e potremmo beneficiare di circa 1.500 bambini con CF. Non vediamo l'ora di lavorare con l'agenzia per rivedere la domanda nei prossimi mesi.

Vertex prevede inoltre di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia europea per i medicinali (EMA) nella prima metà del 2021 per i bambini CF di età compresa tra 6 e 11 anni. La società prevede anche di presentare documenti di domanda per questa fascia d'età in altri mercati come Canada e Australia nei prossimi mesi. L'applicazione di Trikafta per l'applicazione espansa è supportata dai dati di uno studio globale di fase 3. Lo studio è stato condotto su pazienti cf di 6-11 anni con 2 copie di mutazione F508del, o 1 copia della mutazione F508del e una mutazione funzionale minima, e ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Trikafta.

La fibrosi cistica (CF) è una malattia genetica rara che accorcia la vita e colpisce circa 75.000 persone in tutto il mondo. La CF è una malattia progressiva multi-sistema che colpisce i polmoni, il fegato, il tratto gastrointestinale, i seni nasali, le ghiandole sudoripare, il pancreas e il tratto riproduttivo. La CF è causata da alcune mutazioni nel gene CFTR che causano difetti o deezioni della funzione proteica CFTR. I bambini devono ereditare 2 geni CFTR difettosi (uno per ogni genitore) per sviluppare CF.

Sebbene ci siano molti tipi diversi di mutazioni CFTR che possono causare malattie, la maggior parte dei pazienti con CF ha almeno una mutazione F508del. Queste mutazioni possono essere determinate da test genetici o genotipizzazione. La proteina CFTR di solito regola il trasporto ionica nella membrana cellulare, e le mutazioni geniche possono causare la distruzione o la perdita della funzione del prodotto proteico. Quando il trasporto ionico nella membrana cellulare viene interrotto, la viscosità del rivestimento del muco su alcuni organi si addenserà. Una delle caratteristiche principali della malattia è l'accumulo di muco spesso nelle vie respiratorie, che porta a difficoltà respiratorie, infezioni polmonari ricorrenti croniche e danni polmonari progressivi, che alla fine portano alla morte. L'età media della morte per i pazienti affetti da CF è all'inizio dei 30 anni.

Fino ad ora, Vertex ha elencato 4 farmaci CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), i primi 3 farmaci possono trattare Ci sono circa 40.000 pazienti in tutto il mondo, che rappresentano circa il 50% di tutti i pazienti CF. La tripla terapia Trikafta appena approvata alla fine del 2019 può espandere la gamma di trattamento al 90% dei pazienti cf in tutto il mondo.

L'organizzazione di ricerche di mercato farmaceutica EvaluatePhamra ha pubblicato un rapporto che prevede che Trikafta diventerà uno dei farmaci TOP10 più venduti al mondo nel 2026, con vendite che raggiungeranno gli 8,739 miliardi di dollari statunitensi e un tasso di crescita annuale composto del 54,3% durante il 2019-2026.