VISEN Pharma annuncia TransConTM ormone della crescita umano ottiene l'eligibilità del farmaco orfano per gli Stati Uniti. E il trattamento dell'UE della carenza di ormone della crescita

Il 21 aprile 2020, VISEN Pharma, una società di joint venture dedicata al campo del trattamento endocrino, ha introdotto in Cina i principali metodi di trattamento e farmaci del mondo ed è stata responsabile del programma di trattamento endocrino di Ascendis Pharma nella Grande Cina di sviluppo e promozione. Ascendis Pharma ha annunciato il 15 aprile 2020 che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso TransCon Ormone della crescita umano (lonapegsomamatropin) denominazione di farmaco orfano per trattare la carenza di ormone della crescita (GHD).

TransCon ormone della crescita umano è una ricerca a lungo atto profarmaco di ormone della crescita, che è stato sviluppato in un farmaco di trattamento GHD settimanale. TransCon ormone della crescita umano mantiene la stessa modalità di azione come trattamento quotidiano dell'ormone della crescita umano rilasciando le stesse molecole di ormone della crescita. Attualmente, non c'è nessuna terapia approvato di ormone della crescita ad azione prolungata negli Stati Uniti o mercato europeo. TransCon Ormone della crescita umana è stato certificato dalla Commissione europea (EC) per il trattamento della GHD in Europa nel mese di ottobre 2019.

"TransCon Ormone della crescita umana è ora certificato come un farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa. Crediamo che questa sia un'importante affermazione che il mondo ha bisogno di una terapia ad azione prolungata per affrontare la GHD e tutti i problemi di salute endocrina." Ascendis Pharma Senior Vice Presidente Dana Pizzuti, MD, ha detto: "Come l'unico prodotto di ormone della crescita ad azione prolungata in fase di sviluppo che fornisce ormone della crescita non modificato, crediamo che TransCon ormone della crescita umano ha un grande potenziale per migliorare la vita dei pazienti. Siamo ancora atteso per essere secondi in quest'anno come previsto trimestrale e quarto trimestre presentazione delle domande di marketing per TransCon ormone della crescita umana negli Stati Uniti e in Europa. "

Farmaci approvati dalla FDA per farmaci orfani si riferiscono a quelli che possono in modo sicuro, efficacemente trattare, diagnosticare, o prevenire malattie rare o condizioni che colpiscono meno di 200.000 cittadini degli Stati Uniti, e possono essere più sicuri o più efficaci dei prodotti approvati. La designazione di farmaco orfano fornisce alcuni vantaggi e incentivi per gli sviluppatori di farmaci, tra cui un periodo di monopolio di mercato degli Stati Uniti di sette anni dalla data di autorizzazione del mercato, esenzione dalle tasse degli utenti FDA e crediti d'imposta per la ricerca clinica. La concessione di designazioni di farmaci orfani non modificherà i requisiti normativi della FDA per determinare la sicurezza e l'efficacia dei farmaci attraverso una ricerca appropriata e ben controllata per supportare l'approvazione e la commercializzazione.

Lu Anbang, CEO di Weisheng Pharmaceutical, ha sottolineato: "Attualmente, più del 90% delle malattie rare manca di un trattamento efficace. L'approvazione di TransCon ormone della crescita umano da parte del farmaco orfano FDA degli Stati Uniti è di grande importanza per il trattamento della carenza di ormone della crescita. L'ormone della crescita umana TransCon settimanale può ridurre l'onere delle iniezioni giornaliere, dando ai pazienti una migliore possibilità di raggiungere l'altezza normale adulto e la salute endocrina generale. Attualmente, TransCon ormone della crescita umano è utilizzato nella fase III della Cina di carenza di ormone della crescita infantile La ricerca è iniziata alla fine del 2019. Come l'esclusiva autorizzata R & D e la società di vendita di TransCon Human Growth Hormone nella Grande Cina, Weisheng Pharmaceutical promuoverà pienamente il piano di quotazione in Cina in futuro e si impegna a introdurre i principali metodi di trattamento e farmaci del mondo Cina, spera di consentire a più pazienti cinesi di beneficiare delle opzioni di trattamento avanzate e affidabili del mondo in precedenza. "

Informazioni sulla tecnologia TransConTM

TransCon si riferisce a "connessione transitoria" (coniugazione transitoria). La piattaforma tecnologica TransCon sviluppa nuovi trattamenti attraverso tecnologie innovative per ottimizzare gli effetti del trattamento, tra cui efficacia, sicurezza e frequenza di somministrazione.

La molecola TransCon è composta da tre parti: un prototipo di farmaco non modificato, una molecola portante inerte che protegge il farmaco prototipo e una struttura di connessione che collega temporaneamente le due. Quando le tre parti sono combinate, la molecola portante può disattivare il farmaco prototipo e non essere cancellata dal corpo. Quando iniettato nel corpo umano, in condizioni fisiologiche di pH e temperatura corporea, il farmaco prototipo attivo e non modificato sarà rilasciato in modo controllato. Poiché il prototipo di farmaco non è modificato, può mantenere il suo meccanismo farmacologico originale. La tecnologia TransCon può essere ampiamente applicata a proteine, peptidi o piccole molecole in vari campi terapeutici e può essere applicata in modo sistemico o locale.