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N. CAS: 1644670-37-0
Formula molecolare: C25H30N2O4
Peso Molecolare: 422,52
N. EINECS: N/D
N. MDL: MFCD32174282
Descrizione del prodotto:
Nome del prodotto: Iptacopan CAS 1644670-37-0
Sinonimi:
4-[(2S,4S)-4-etossi-1-[(5-metossi-7-metil-1H-indolo-4-ile acido )metil]piperidina-2-il]benzoico;
Proprietà chimiche e fisiche:
Aspetto: polvere da bianca a biancastra
Test: maggiore o uguale a 99,0%
Punto di ebollizione: 599,1 gradi
Densità: 1,25 g/cm3
Solubilità: DMSO:50.0(Conc. max mg/mL);118,34 (Conc. max mM)
Usi
Iptacopan è una piccola molecola inibitrice del fattore B precedentemente studiata come potenziale trattamento per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una rara malattia del sangue, attraverso l'inibizione del fattore B del complemento. Il fattore B è un regolatore positivo della via alternativa del complemento, dove attiva la C3 convertasi e successivamente C5 convertasi. Ciò è di particolare importanza per la EPN, dove uno dei tratti distintivi della malattia è la mutazione del gene PIGA. A causa di questa mutazione, tutti gli eritrociti della progenie saranno privi delle proteine ancorate al glicosil fosfatidilinositolo che normalmente ancorano 2 proteine di membrana, CD55 e CD59, che proteggono le cellule del sangue dalla via alternativa del complemento.
Inoltre, iptacopan ha il vantaggio di prendere di mira il fattore B, che influenza solo il percorso alternativo del complemento, lasciando intatto il percorso classico e quello della lectina affinché l’organismo possa comunque sviluppare risposte immunitarie adeguate contro gli agenti patogeni.
Il 6 dicembre 2023, Iptacopan con il marchio Fabhalta è stato approvato dalla FDA per il trattamento degli adulti affetti da EPN. Questa approvazione si basava sui risultati favorevoli ottenuti dagli studi di fase III APPL-PNH e APPOINT-PNH, in cui rispettivamente l'82,3% e il 77,5% dei pazienti ha sperimentato un miglioramento prolungato dell'emoglobina senza trasfusioni.
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