Il farmaco per la sclerosi multipla Bristol-Myers Squibb , è stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la zeposia (ozanimod, 0,92 mg) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante adulta (RMS), compresa la sindrome clinica solitaria Alleviare la malattia, la malattia progressiva secondaria attiva. La zeposia è un farmaco orale che viene assunto una volta al giorno. Il farmaco è l'unico modulatore del recettore sphingosina-1-fosfato (S1P) approvato con le seguenti caratteristiche: quando i pazienti RMS iniziano il trattamento, non c'è bisogno di test genetici e non c'è bisogno della prima osservazione della dose dell'etichetta. A causa della possibilità di una breve diminuzione della frequenza cardiaca e del ritardo della conduzione atrioventricolare, la dose di manutenzione di zeposia dovrebbe essere raggiunta con una titoglia superiore.

Lo è stato sviluppato da Xinji, che segna la prima nuova applicazione farmacologica (NDA) approvata dalla FDA statunitense dopo l'acquisizione di Xinji da parte di Bristol-Myers Squibb, che espanderà il franchising di Bristol-Myers Squibb nel campo dell'immunologia. Attualmente, l'applicazione di autorizzazione all'incanalazione (MAA) è in fase di revisione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e si prevede che i risultati saranno ottenuti nella prima metà del 2020.

La sclerosi multipla (MS) è una malattia in cui il sistema immunitario attacca la mielina protettiva che copre i nervi, causando danni dannosi e rendendo più difficile la diffusione dei segnali tra ogni cellula nervosa. Questo "collasso del segnale" può causare sintomi di malattia e ricaduta.

L'ingrediente farmaceutico attivo ozanimod è un modulatore del recettore S1P orale che lega selettivamente S1P1 e S1P5 con un'elevata affinità. Si ritiene che il legame selettivo di ozanimod a S1P1 inibisce la migrazione di un sottoinsieme specifico di linfociti attivati nell'area infiammatoria, riducendo i livelli di linfociti T e linfociti B circolanti che possono portare all'attività antinfiammatoria, alleviando così il sistema immunitario dall'attaccare la neacina mielina nervosa . A causa dello speciale meccanismo di azione di ozanimod, la funzione di monitoraggio immunitario del paziente può essere mantenuta. La combinazione di ozanimod e S1PR5 può attivare cellule speciali nel sistema nervoso centrale, promuovere la rigenerazione della mielina e prevenire difetti sinaptici, che possono in ultima analisi prevenire danni ai nervi. Sotto l'azione combinata di "ridurre i danni - rafforzamento riparazione", ozanimod ha il potenziale per migliorare i sintomi di varie malattie immunitarie.

L'approvazione di zeposia si basa sui dati del più grande studio RMS, chiave e testa a testa, fino ad oggi: studi casuali di fase III controllati da farmaci SUNBEAM e RADIANCE Part B. In questi due studi, la zeposia ha mostrato un effetto significativo rispetto ad Avonex (interferone n.1a) in termini di tasso di ricaduta annuale (ARR), un indicatore clinico chiave dell'attività della malattia. I dati specifici sono: rispetto ad Avonex, la zeposia ha ridotto arr del 48% per un anno (ARR assoluta: 0,18 contro 0,35) e ha ridotto l'ARR del 38% per due anni (AS assoluto: 0,17 contro 0,28).

Inoltre, rispetto ad Avonex, la zeposia riduce anche il numero di lesioni cerebrali e le dimensioni della lesione. I dati specifici sono: un anno di trattamento, la zeposia ha ridotto il numero di danni cerebrali con gasaliponio ponderato T1 (GdE) (0,16 contro 0,43) del 63% rispetto ad Avonex, e ha ridotto il numero di lesioni T2 nuove o espanse (1,47 vs 2,84 ) relativamente ridotto del 48%. Dopo due anni di trattamento, il numero di lesioni cerebrali potenziate con gadolinio (GdE) ponderate T1 (0,18 contro 0,37) è stato ridotto del 53% rispetto ad Avonex, e ha ridotto il numero di lesioni T2 nuove o ingrossate (1,84 vs 3,18) 42%. Durante due anni di trattamento, non c'è stata alcuna differenza statisticamente significativa nel progresso della disabilità tra i 3 e i 6 mesi dei gruppi di trattamento di zeposia e Avonex. In due studi, la zeposia ha mostrato sicurezza e tollerabilità accettabili.

La sclerosi multipla (MS) è una malattia infiammatoria autoimmune del sistema nervoso centrale cronica che colpisce 2,3 milioni di persone in tutto il mondo e colpisce più donne che uomini. La malattia è caratterizzata da demielinazione e perdita di assoni, con conseguente compromissione della funzione nervosa e grave disabilità. Il sottotipo principale di SM è la recidiva della sclerosi multipla (RMS), che rappresenta l'85% dei pazienti affetti da SM, compresa la sindrome clinica isolata (CIS), la recidiva della sclerosi multipla (RRMS) e la progressione secondaria attiva sclerosi multipla (SPMS). La recidiva è definita come sintomi neurologici nuovi, peggioramenti o ricorrenti che durano più di 24 ore senza febbre o infezione. La ricaduta può essere completamente risolta entro pochi giorni o settimane, o può portare a un continuo accumulo di disabilità e disabilità.

Attualmente, i recettori della sphosine-1-fosfato (S1P) sono diventati un obiettivo importante per lo sviluppo di nuovi farmaci nel campo della SM. Nel marzo 2019, Novartis Mayzent (siponimo) è stato approvato dalla FDA statunitense per il trattamento di pazienti adulti con RMS, tra cui la sclerosi multipla progressiva secondaria attiva (SPMS), la sclerosi multipla recidivante (RRMS), la sindrome clinica Solitary (CIS). Vale la pena ricordare che Mayzent è il primo farmaco di trattamento specificamente approvato per i pazienti con SPMS attivo negli ultimi 15 anni. L'ingrediente farmaceutico attivo di Mayzent è siponimo, che è una nuova generazione, selettiva sphingosina-1-fosfato (S1P) modulatore recettore che può interagire selettivamente con il recettore S1P 1 (S1P1) e il recettore 5 (S1P5) Combinazione, il meccanismo di azione è lo stesso di quello di zeposia di Bristol-Myers Squibb.

Dopo il lancio, si troverà ad affrontare la concorrenza di una varietà di farmaci orali, come Novartis 'Gilenya e Mayzent, Aubagio di Sanofi, Tecfidera di Bojian e Vumerity, Merck's Mavenclad e gli anticorpi di Roche devono solo essere infusi due volte l'anno L'Ocrevus della droga. Oltre alla sclerosi multipla, l'ozanimod è attualmente in fase di sviluppo per una varietà di indicazioni immunoinfiammatorie, tra cui la colite ulcerosa (UC) e la malattia di Crohn (CD).

Vale la pena ricordare che solo la scorsa settimana, Johnson & Johnson ha presentato una nuova applicazione di farmaco (NDA) di ponesimod per trattare i pazienti adulti con sclerosi multipla recidiva (RMS) alla FDA degli Stati Uniti. Questo farmaco è un nuovo, orale, selettivo regolazione S1P1 L'agente può funzionalmente inibire l'attività della proteina S1P. Nel primo studio OPTIMUM (NCT02425644) controllato su larga scala (NCT02425644) che ha valutato due farmaci orali per RMS, l'efficacia del ponesimod ha battuto il farmaco Sanofi Aubagio (teriflunomide, teriflunomide). Questo farmaco orale RMS leader del settore è stato commercializzato in più di 70 paesi in tutto il mondo. In Cina, Aubagio (Aubagio) è stato approvato per la quotazione nel luglio 2018, ed è il primo farmaco che modifica la malattia orale approvato per il trattamento della sclerosi multipla in Cina.