La nuova terapia orale riceve la certificazione di terapia rivoluzionaria della FDA, per il trattamento del diabete di tipo 1

vTv Therapeutics ha annunciato che il suo nuovo tipo di attivatore della glucochinasi orale una volta al giorno TTP399 ha ottenuto dalla FDA la designazione di terapia innovativa come terapia insulinica adiuvante per il trattamento del diabete di tipo 1. Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune. Quando il sistema immunitario del corpo&attacca e distrugge le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas, il pancreas del paziente&smette di secernere insulina, con conseguente aumento della glicemia. Sebbene la causa della malattia non sia stata completamente chiarita, gli scienziati ritengono che sia i fattori genetici che quelli ambientali siano correlati alla sua insorgenza. L'attuale terapia clinica è ancora l'iniezione di insulina. Sebbene le apparecchiature per l'infusione di insulina e la tecnologia di monitoraggio della glicemia siano migliorate, quasi l'80% dei pazienti con diabete di tipo 1 non ha ancora raggiunto l'indice di HbA1c.

TTP399 è un nuovo tipo di attivatore della glucochinasi (GK) che viene assunto per via orale una volta al giorno. GK è un regolatore chiave dell'omeostasi del glucosio. Può essere utilizzato come sensore di glucosio fisiologico per modificarne la conformazione, l'attività e / o in base alle variazioni della concentrazione di glucosio. Posizione all'interno della cella. Due caratteristiche distintive di GK lo rendono una buona scelta per il controllo della glicemia. In primo luogo, la sua espressione è limitata principalmente ai tessuti che richiedono il rilevamento del glucosio (principalmente cellule beta del fegato e del pancreas). In secondo luogo, GK può rilevare i cambiamenti nei livelli sierici di glucosio e cambiamenti nel metabolismo del glucosio epatico, regolando così l'equilibrio tra la produzione di glucosio epatico (HGP) e il consumo di glucosio e regolando la secrezione di insulina delle cellule beta.

La concessione di questa qualifica da parte della FDA&si basa sui risultati positivi dello studio clinico di fase II multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, recentemente annunciato, denominato in codice SimpliciT-1. Questo studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia di TTP399 come terapia insulinica adiuvante per adulti con diabete di tipo 1. Rispetto al placebo, il livello di emoglobina glicosilata (HbA1c) nei pazienti trattati con TTP399 è stato significativamente migliorato. E l'incidenza dell'ipoglicemia grave e sintomatica è diminuita del 40%.

Steve Holcombe, CEO di vTv, ha dichiarato:" La designazione della terapia rivoluzionaria della FDA è un'importante pietra miliare nello sviluppo di TTP399 per il trattamento del diabete di tipo 1. Questa malattia pericolosa per la vita colpisce la vita quotidiana di oltre 1 milione di americani. Il processo di trattamento L'ipoglicemia nel diabete di tipo 1 è ancora la principale causa e potenziale causa di morte nel diabete di tipo 1. La paura dell'ipoglicemia da parte di pazienti e prescrittori spesso ostacola il controllo rigoroso della glicemia. La designazione della qualifica BTD FDA mostra che TTP399 sta affrontando questo trattamento medico grave e insoddisfacente. Non vediamo l'ora di collaborare con la FDA per far avanzare lo sviluppo di TTP399. Inizieremo una sperimentazione clinica chiave entro la fine dell'anno."