La terza indicazione di Novartis Kymriah entra in revisione negli Stati Uniti e in Europa

Novartis ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) hanno rispettivamente accettato la domanda di licenza supplementare per prodotti biologici (sBLA) e le modifiche di Classe II per la terapia cellulare CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario (r/r FL) che hanno ricevuto in precedenza almeno 2 terapie. La FDA ha concesso una revisione prioritaria alla sBLA.

In precedenza, la FDA ha concesso a Kymriah la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) per il trattamento del FL r/r; la Commissione europea (CE) ha concesso a Kymriah la designazione di farmaco orfano (ODD) per il trattamento della FL. Se approvato, Kymriah fornirà un'importante opzione di trattamento per i pazienti con FL r/r. Allo stesso tempo, r/r FL diventerà anche la terza indicazione di Kymriah's per i tumori maligni delle cellule B.

Kymriah è una terapia con cellule immunitarie di cellule T autologhe geneticamente modificate diretta da CD19. A differenza delle tradizionali piccole molecole o delle terapie biologiche, la terapia cellulare CAR-T è un prodotto di terapia cellulare T vivo. Il principio di Kymriah è quello di modificare geneticamente le cellule T del paziente per esprimere un recettore chimerico dell'antigene (CAR) progettato per colpire l'antigene CD19, che è una proteina antigenica espressa sulla superficie di una varietà di cellule tumorali del sangue, comprese le cellule B Linfoma e cellule leucemiche.

Kymriah è la prima terapia cellulare CAR-T approvata dalla FDA statunitense. È attualmente sul mercato in 30 paesi e ha più di 345 centri di trattamento certificati. Kymriah è un trattamento una tantum progettato per rafforzare il sistema immunitario del paziente's per combattere il cancro. Attualmente, le indicazioni approvate da Kymriah's includono: (1) trattamento della leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria (r/r ALL) bambini e giovani adulti (età a 25 anni); (2) trattamento della leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria (r/r ALL) Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (r/r DLBCL).

Questa nuova domanda di indicazione si basa sui dati positivi dello studio chiave di fase 2 ELARA. Questo è uno studio di Fase 2 a braccio singolo, multicentrico, in aperto che valuta l'efficacia e la sicurezza di Kymriah nel trattamento di pazienti adulti con R/R FL. I dati mostrano che lo studio ha osservato un forte tasso di risposta in pazienti FL r/r che avevano precedentemente ricevuto terapie multiple (mediana: 4 [intervallo: 2-13]): un tasso di risposta completa (CR) del 66 %, la risposta complessiva tasso (ORR) ha raggiunto il 86%. La sicurezza è molto significativa. Nelle prime 8 settimane dopo l'infusione, nessun paziente presentava una sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 3 o superiore correlata a Kymriah. I dati dello studio sono stati annunciati all'inizio di quest'anno alla riunione virtuale della riunione annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2021.

Jeff Legos, Executive Vice President e Global Head of Oncology and Hematology Development, Novartis, ha dichiarato: “Questa è una pietra miliare importante nella nostra missione di fornire Kymriah ai pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario. L'ottenimento della qualifica di farmaco orfano dalla CE e dalla revisione prioritaria della FDA mette in evidenza i bisogni e l'urgenza significativi insoddisfatti in questi pazienti. Kymriah ha dimostrato risultati impressionanti nello studio ELARA e speriamo di poter fornire un trattamento unico e potenzialmente definitivo. Ridurre al minimo l'onere."