La FDA degli Stati Uniti ha concesso la qualifica CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)!

La principale società di editing genetico CRISPR Therapeutics ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la qualifica CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT): si tratta di una cellula CAR-T allogenica di editing genetico interamente di proprietà della società Le terapie sono utilizzate per trattare le neoplasie delle cellule CD19 + B recidivanti o refrattarie. CRISPR Therapeutics utilizza la tecnologia di editing genetico CRISPR / Cas9 per eseguire tre modifiche geniche su cellule T da donatori sani, consentendo alle sue cellule CAR-T di essere "pronte all'uso".

La terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) è una corsia preferenziale sviluppata per accelerare lo sviluppo e l'approvazione di terapie rigenerative innovative quando gli Stati Uniti hanno rivisto le disposizioni di medicina rigenerativa del "21st Century Cures Act" nel dicembre 2016. Canale) sistema. RMAT può essere terapia cellulare, prodotti terapeutici di ingegneria tissutale, cellule umane e prodotti tissutali o altre terapie combinate che includono prodotti tecnologici di medicina rigenerativa.

Per ottenere la qualifica RMAT per un farmaco in fase di ricerca, ci devono essere dati preliminari di ricerca clinica per dimostrare che il farmaco ha un risultato positivo nel trattamento, ritardo, inversione o cura di una malattia grave o pericolosa per la vita o non soddisfa le esigenze mediche. La qualifica RMAT include tutte le politiche preferenziali di Fast Track Qualification (FTD) e Breakthrough Drug Qualification (BTD), inclusa la possibilità di interazione precoce con la FDA, revisione prioritaria e approvazione accelerata.

Il Dr. Samarth Kulkarni, CEO di CRISPR Therapeutics, ha dichiarato: "Questa qualifica RMAT si basa sui dati clinici incoraggianti che abbiamo fornito finora. Si tratta di un traguardo importante, che indica che la FDA ha riconosciuto CTX110 nel trattamento delle neoplasie ematologiche. Potenziale di trasformazione. Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA per continuare i nostri sforzi per portare questo nuovo importante trattamento ai pazienti".

CAR-T autologa e CAR-T allogenica (Immagine per gentile concessione di crisprtx.com)

CTX110 è una terapia cellulare allogenica CAR-T geneticamente modificata derivata da donatori sani, mirata a CD19, che è attualmente un bersaglio popolare per lo sviluppo di CAR-T. CD19 è una sorta di antigene di differenziazione a grappolo e un importante antigene di membrana correlato alla proliferazione, differenziazione, attivazione e produzione di anticorpi delle cellule B.

Attualmente, uno studio clinico di fase 1 a braccio singolo, multicentrico e in aperto CARBON sta valutando la sicurezza e l'efficacia di diversi livelli di dose di CTX110 nel trattamento delle neoplasie a cellule B recidivanti o refrattarie. Lo studio ha arruolato pazienti adulti con tumori maligni CD19+ a cellule B recidivanti o refrattarie che avevano precedentemente ricevuto almeno 2 linee di trattamento.

I dati pubblicati nell'ottobre di quest'anno hanno mostrato che nella popolazione intention-to-treat (ITT), la remissione totale nei pazienti con linfoma a grandi cellule B (LBCL) al livello di dose 2 (DL2: 100x10E6) e livelli più elevati di trattamento CTX110 a dose singola Il tasso di ORR ha raggiunto il 58% e il tasso di remissione completa (CR) ha raggiunto il 38%. Inoltre, nei pazienti con LBCL, la remissione è stata di lunga durata, con un tasso di CR a 6 mesi del 21%, e la remissione più lunga è stata mantenuta 18 mesi dopo la prima infusione.

In questo studio, il tasso di remissione e la durata di CTX110 erano simili alla terapia autologa CD19 CAR-T approvata sulla base dell'ITT. CTX110 ha caratteristiche di sicurezza positive e differenziate, nessuna sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 3 o superiore, basso tasso di infezione e incidenza di sindrome neurotossica immunorefluicida correlata alle cellule (ICANS).