Octagam 10% approvato dalla FDA statunitense: la prima immunoglobulina endovenosa (IVIg) per il trattamento della dermatomiosite dell'adulto!

Octapharma USA ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Octaam 10% (immunoglobulina endovenosa [umana]), che è il primo e unico farmaco utilizzato per il trattamento della dermatomiosite dell'adulto (dermatomiosite, DM) con immunoglobuline endovenose (IVIg). La dermatomiosite è una rara malattia infiammatoria immuno-mediata. Octagam 10% è una soluzione per iniezione endovenosa di immunoglobuline [umana], che è stata approvata negli Stati Uniti per il trattamento della porpora trombocitopenica immune cronica (ITP) negli adulti.

La FDA ha approvato Octagam per il trattamento della dermatomiosite sulla base dei risultati dello studio clinico di fase 3 ProDERM (numero di registrazione ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Questo è uno studio clinico randomizzato cardine e il primo studio a valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine delle IVIg nel trattamento della dermatomiosite dell'adulto. Questo studio clinico di Fase 3 prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo ha arruolato 95 pazienti in 36 centri clinici in tutto il mondo (di cui 17 negli Stati Uniti) ed è il più grande studio che valuta l'IVIg come opzione di trattamento per la dermatomiosite.

Rohit Aggarwal, membro del comitato direttivo della ricerca PrimDRM e direttore medico dell'Arthritis and Autoimmune Center presso la University of Pittsburgh School of Medicine, ha dichiarato:"La ricerca ProDERM avrà un impatto significativo sulla pratica clinica perché IVIg diventerà un importante opzione di trattamento per i pazienti con dermatomiosite. Questa ricerca offre ai medici una maggiore fiducia nell'efficacia e nella sicurezza di IVIg e fornisce preziose informazioni su quali tipi di pazienti sono più adatti per il trattamento."

La dermatomiosite è una rara malattia autoimmune idiopatica di causa sconosciuta, che colpisce circa 10 persone per milione di residenti americani. I pazienti con dermatomiosite di solito soffrono di eruzioni cutanee, infiammazione muscolare cronica e debolezza muscolare progressiva. La malattia di solito colpisce gli adulti tra i 40 ei 60 anni e i bambini dai 5 ai 15 anni. Le complicanze della dermatomiosite comprendono disfagia, polmonite ab ingestis, problemi respiratori e depositi di calcio nei muscoli, nella pelle e nei tessuti connettivi. Rispetto alla popolazione generale abbinata, il tasso di mortalità dei pazienti con dermatomiosite è più di tre volte superiore.

Flemming Nielsen, Presidente di Octapharma USA, ha dichiarato:"L'approvazione di Octaam® 10% da parte della FDA'come trattamento sicuro ed efficace per la dermatomiosite adulta è una notizia entusiasmante per i pazienti che in precedenza si erano affidati a metodi non approvati trattamenti. Octaharma si impegna a fornire terapie salvavita e migliorative per i pazienti con malattie rare. Non vediamo l'ora di lavorare con le organizzazioni dei pazienti e la comunità medica per sviluppare programmi educativi e altri programmi di supporto per fornire servizi ai pazienti con dermatomiosite."

Lo studio clinico ProDerm ha incluso un periodo iniziale di 16 settimane, in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere Octagam 10% ad alte dosi (2 g/kg) o placebo una volta ogni 4 settimane. Il periodo di trattamento iniziale è seguito da un periodo di espansione in aperto di 24 settimane. Se le condizioni del paziente'si deteriorano durante lo studio, è consentito modificare il piano di trattamento. Nello studio, lo standard di risposta alla miosite dell'American College of Rheumatology (ACR)/Unione europea contro i reumatismi (EULAR) del 2016 è stato utilizzato per misurare la risposta del paziente&al trattamento.

I risultati hanno mostrato che nel primo periodo di trattamento in doppio cieco di 16 settimane, il 78,7% dei pazienti che hanno ricevuto Octagam ha risposto positivamente al trattamento, mentre il 43,8% dei pazienti che hanno ricevuto il placebo ha risposto positivamente al trattamento. Dopo il passaggio a IVIg durante il periodo di espansione, il tasso di risposta del gruppo placebo alla settimana 40 è stato simile a quello del gruppo Octagam 10% alla settimana 16 (il miglioramento minimo è stato del 70%). Coerentemente con l'endpoint primario generale, gli endpoint secondari (compresi tutti i sottovoci della scala di miglioramento generale [TIS] eccetto enzimi muscolari, area della malattia della dermatomiosite e indice di gravità [CDASI]), rispetto al placebo, il trattamento con IVIg ha anche mostrato un valore statisticamente significativo miglioramento. Nello studio, la sicurezza e la tollerabilità di IVIg sono coerenti con i risultati di sicurezza precedentemente riportati del trattamento con IVIg.