AstraZeneca Farxiga ha ottenuto la qualifica Fast Track US FDA per il trattamento dell'insufficienza cardiaca dopo infarto miocardico acuto!

AstraZeneca ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso a Farxiga (nome generico: dapagliflozin) la qualifica accelerata (FTD) per ridurre il rischio di pazienti adulti di infarto miocardico acuto (infarto miocardico) o infarto. Rischio di ricovero per insufficienza cardiaca (hHF) o morte cardiovascolare (CV).

Farxiga è il primo inibitore selettivo del sodio-glucosio cotransporter 2 (SGLT2) una volta al giorno. L'FTD si basa sullo studio DAPA-MI di fase III, che esplorerà l'efficacia e la sicurezza di Farxiga in questa popolazione di pazienti. L'infarto miocardico acuto (MI) è una malattia grave e una causa nota di insufficienza cardiaca (HF). A livello globale, ogni anno si verificano circa 7 milioni di attacchi di cuore.

In precedenza, la FDA aveva anche concesso a Farxiga altri due FTD: (1) Utilizzato per ritardare il deterioramento dell'insufficienza renale nei pazienti con malattia renale cronica (CKD) e prevenire la morte CV e i reni, compresi quelli con o senza diabete di tipo 2 (T2D) CKD pazienti. (2) È usato per pazienti adulti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta (HFrEF) o insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata (HFpEF) per ridurre il rischio di morte per CV o peggioramento della frequenza cardiaca.

La Fast Track Qualification (FTD) mira ad accelerare lo sviluppo e la rapida revisione di nuovi farmaci per malattie gravi per rispondere a gravi esigenze mediche non soddisfatte in settori chiave. Ottenere la certificazione FTD per i farmaci in fase di sviluppo significa che le aziende farmaceutiche possono avere incontri più frequenti con la FDA durante la fase di ricerca e sviluppo e se soddisfano gli standard pertinenti dopo aver presentato una domanda di marketing, possono beneficiare di un'approvazione accelerata e di una revisione prioritaria, come così come opportunità di revisione a rotazione.

Oltre all'FTD, la FDA ha recentemente concesso un accordo di valutazione del protocollo speciale (SPA) per lo studio DAPA-MI. SPA è una dichiarazione di alto livello raramente concessa dalla FDA che la progettazione di una sperimentazione di fase III può essere utilizzata per future applicazioni di marketing. Quando un'azienda farmaceutica conduce ricerche cliniche in conformità con il protocollo SPA approvato dalla FDA, la probabilità della sua nuova applicazione per la commercializzazione di farmaci sarà notevolmente aumentata.

Lo studio DAPA-MI è stato condotto in collaborazione con Uppsala Clinical Research Centre (UCR) e Minap nel Regno Unito. Esplorerà i benefici terapeutici di Farxiga dopo infarto miocardico acuto (IM) in pazienti con diabete non di tipo 2. La sperimentazione dovrebbe iniziare a reclutare pazienti nel quarto trimestre del 2020.

Lo studio DAPA-MI integra le cure di routine con severi requisiti di registrazione per studi clinici randomizzati controllati con placebo per ottenere indicazioni di etichettatura approvabili. I medici di solito utilizzano il registro per memorizzare i dati sulla salute dei pazienti raccolti nel tempo durante le visite di follow-up regolari. Nello studio DAPA-MI, i pazienti registrati e i loro medici curanti si uniranno allo studio e integreranno il processo nella loro pratica clinica di routine. A differenza della ricerca tradizionale in cui i pazienti di solito devono andare in un centro di test lontano da casa, questo metodo pragmatico e innovativo fornisce dati rigorosi sulla sicurezza e l'efficacia, riducendo al contempo l'onere per i pazienti e semplificando il processo di test.

Mene Pangalos, Vicepresidente esecutivo di AstraZeneca Biopharmaceutical Research and Development, ha dichiarato: “Lo studio DAPA-MI di fase III è il primo studio randomizzato controllato basato sulla registrazione delle indicazioni. Fornirà un accesso più rapido ai dati, ridurrà i tempi e i costi di assunzione e ridurrà al minimo l'onere per pazienti e ricercatori. La decisione della FDA&# 39 di concedere FTD mostra che l'agenzia riconosce l'importanza di questo studio, che fornirà il potenziale terapeutico di Farxiga&# 39 in pazienti che hanno avuto un infarto e continueranno a sviluppare insufficienza cardiaca, e fornire preziose informazioni su come migliorare la progettazione di studi clinici in futuro."

Il principio farmaceutico attivo di Farxiga è la dapagliflozin, che è il primo inibitore selettivo del cotrasportatore di sodio-glucosio una volta al giorno (SGLT2) che agisce indipendentemente dall'insulina e inibisce selettivamente l'SGLT2 nei reni. Può aiutare i pazienti a espellere l'eccesso di glucosio dalle urine. Oltre a ridurre la glicemia, il farmaco ha anche i benefici aggiuntivi della perdita di peso e della pressione sanguigna.

Farxiga è stato approvato per molteplici indicazioni, con differenze in diversi paesi: (1) Come monoterapia e come parte di una terapia di combinazione, è usato negli adulti con diabete di tipo 2 per migliorare il controllo della glicemia. (2) Per i pazienti con diabete di tipo 2, malattie cardiovascolari (CV) o più fattori di rischio CV, per ridurre il rischio di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca (HF). (3) È usato per pazienti adulti con insufficienza cardiaca (HFrEF) con ridotta frazione di eiezione (con o senza diabete di tipo 2) per ridurre il rischio di morte per CV e ricovero in ospedale per HF. (4) Come terapia adiuvante orale di insulina, è usato per il trattamento di pazienti adulti con diabete di tipo 1 (T1D).

Attualmente, Farxiga sta anche valutando il trattamento di pazienti con malattia renale cronica (CKD) nello studio di fase III DAPA-CKD. Alla fine di marzo di quest'anno, lo studio è stato chiuso presto a causa di dati schiaccianti sull'efficacia.

In Cina, dapagliflozin è stato approvato nel marzo 2017 come monoterapia per adulti con diabete di tipo 2 per migliorare il controllo della glicemia. Questa approvazione rende dapagliflozin il primo inibitore SGLT2 approvato sul mercato cinese. Il medicinale è una compressa orale, contenente ciascuno da 5 mg o 10 mg di dapagliflozin, la dose iniziale raccomandata è di 5 mg ogni volta, assunta una volta al giorno al mattino.

Per quanto riguarda la valutazione del protocollo speciale (ZPS): la ZPS è una procedura appositamente istituita dalla FDA statunitense per discutere e determinare in anticipo il protocollo di ricerca clinica dei farmaci in esame. Di solito, questa procedura viene eseguita dal dipartimento di revisione della FDA&# 39 e dall'unità di sviluppo dei farmaci per raggiungere un accordo sulla progettazione del piano degli studi clinici sui farmaci, sullo screening dei pazienti arruolati, sulla valutazione degli endpoint primari e secondari e sull'insieme piano di analisi statistica dei dati clinici. Accordo sessuale. Pertanto, dopo l'approvazione della ZPS, la nuova unità di ricerca e sviluppo di farmaci conduce ricerche conformemente al programma clinico approvato dalla FDA, il tasso di successo della sua nuova applicazione di commercializzazione di farmaci sarà notevolmente migliorato.