Efgartigimod ha notevolmente migliorato la forza e la qualità della vita, introdotto in Cina lo Zai Lab!

Argenx, partner di Zai Lab, ha recentemente annunciato che i risultati di uno studio chiave di Fase 3 ADAPT che valuta efgartigimod nel trattamento della miastenia grave sistemica (gMG) sono stati pubblicati su The Lancet Neurology. Il titolo dell'articolo è: Sicurezza, efficacia e tollerabilità di efgartigimod in pazienti con miastenia grave generalizzata (ADAPT): uno studio di fase 3 multicentrico, randomizzato, controllato con placebo.

La miastenia grave (MG) è una malattia neuromuscolare mediata da IgG patogene e che incide gravemente sulla qualità della vita. I sintomi della malattia e gli effetti collaterali delle attuali terapie possono causare danni significativi alla vita dei pazienti. I risultati dello studio ADAPT mostrano che il trattamento con efgartigimod può migliorare significativamente la forza e la qualità della vita dei pazienti con gMG. Attualmente, il trattamento con efgartigimod's di gMG è in fase di revisione da parte della FDA statunitense e la data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 17 dicembre 2021. Se approvato, efgartigimod sarà il primo e solo l'antagonista di FcRn a ricevere l'approvazione normativa.

James F Howard Jr, ricercatore capo dello studio ADAPT e professore di neurologia presso l'Università della Carolina del Nord presso la Chapel Hill School of Medicine, ha dichiarato:"La miastenia grave (MG) può avere un impatto devastante sulla vita e indipendenza dei pazienti e può influenzare la deglutizione, La capacità di parlare, camminare e persino respirare. Inoltre, ogni paziente sperimenta la MG in un processo diverso, il che rende imprevedibile la gestione della malattia. Nello studio ADAPT, abbiamo osservato che la maggior parte dei pazienti trattati con efgartigimod sono stati trattati con efgartigimod. Ci saranno miglioramenti clinicamente significativi nelle prime 2 settimane. Questi risultati sono di grande importanza per la comunità MG. Spero che efgartigimod fornisca una terapia mirata unica nel suo genere per trattare i pazienti con questa malattia autoimmune cronica in modo individualizzato."

Lo studio ADAPT ha raggiunto l'endpoint primario. I dati hanno mostrato che nei pazienti con anticorpi anti-recettori dell'acetilcolina positivi (AChR Ab+) gMG, in base al punteggio della miastenia grave dell'attività della vita quotidiana (MG-ADL), rispetto al gruppo placebo, il gruppo di trattamento con efgartigimod aveva più A un'alta percentuale di pazienti era responder (67,7% vs 29,7%; p<0,0001). gli="" intervistati="" sono="" stati="" definiti="" come="" aventi="" un="" miglioramento="" di="" almeno="" 2="" punti="" nel="" punteggio="" mg-adl="" per="" 4="" settimane="" consecutive="" o="" più.="" inoltre,="" il="" 40%="" dei="" pazienti="" nel="" gruppo="" di="" trattamento="" con="" efgartigimod="" ha="" raggiunto="" un'espressione="" sintomatica="" minima="" (definita="" come="" un="" punteggio="" mg-adl="" di="" 0="" [asintomatico]="" o="" 1),="" mentre="" la="" percentuale="" di="" pazienti="" nel="" gruppo="" placebo="" che="" ha="" raggiunto="" questo="" obiettivo="" è="" stata="" solo="" dell'11,1%.="" tra="" i="" responder="" achr-ab+,="" l'84,1%="" dei="" pazienti="" ha="" avuto="" un="" miglioramento="" clinicamente="" significativo="" nei="" punteggi="" mg-adl="" entro="" le="" prime="" 2="" settimane="" di="" trattamento.="" in="" questo="" studio,="" la="" sicurezza="" di="" efgartigimod="" era="" paragonabile="" a="" quella="" del="">

Dopo aver completato lo studio ADAPT, il 90% dei pazienti è entrato nello studio ADAPT plus, uno studio di estensione in aperto durato 3 anni per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di efgartigmod. Negli studi ADAPT e ADAPT plus, almeno 118 pazienti hanno ricevuto il trattamento con efgartigmod per 12 mesi o più.

meccanismo d'azione di efgartigimod

Efgartigimod è un frammento anticorpale in fase di sviluppo, progettato per ridurre gli anticorpi patogeni dell'immunoglobulina G (IgG) e bloccare la circolazione delle IgG. Efgartigimod può legarsi a FcRn, che è ampiamente espresso in tutto il corpo e svolge un ruolo centrale nella prevenzione della degradazione degli anticorpi IgG. Il blocco di FcRn può ridurre il livello di espressione degli anticorpi IgG e può trattare malattie autoimmuni note per essere guidate da anticorpi IgG patogeni, tra cui: miastenia grave (MG), una malattia cronica che causa debolezza muscolare; pemfigo volgare (PV), una malattia cronica della pelle caratterizzata da gravi vesciche sulla pelle; trombocitopenia immunitaria (ITP), una malattia cronica manifestata da ecchimosi e sanguinamento; polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) ), una malattia in cui il danno al sistema nervoso provoca disturbi del movimento.

Il 6 gennaio 2021, Zai Lab e argenx hanno annunciato che le due parti hanno raggiunto una collaborazione autorizzata in esclusiva. Zai Lab sarà responsabile dell'avanzamento dello sviluppo e della commercializzazione di efgartigimod nella regione della Grande Cina (compresa la Cina continentale, Hong Kong, Taiwan e Macao).

Il dottor Ren Hairui, direttore medico nel campo dell'autoimmunità e dell'antiinfezione di Zai Lab, ha dichiarato: Attualmente in Cina ci sono circa 200.000 pazienti con miastenia grave. Le opzioni di trattamento esistenti sono molto limitate e ci sono enormi esigenze cliniche insoddisfatte. Sulla base dei dati esistenti di efgartigimod, si prevede che questo prodotto cambierà lo stato attuale del trattamento della miastenia grave sistemica e di altre gravi malattie autoimmuni dopo l'approvazione.

Secondo i termini dell'accordo, Zai Lab otterrà il diritto esclusivo di sviluppare e commercializzare efgartigimod nella Grande Cina. Zai Lab sarà responsabile della ricerca clinica e dello sviluppo della registrazione globale di efgartigimod per molteplici indicazioni in Cina. Inoltre, Zai Lab sarà anche responsabile dell'avvio di studi di conferma di fase 2 per molteplici nuove indicazioni nella Grande Cina per accelerare lo sviluppo di ulteriori indicazioni autoimmuni per efgartigimod su scala globale.