Vimpat (Lacosamide) approvato dalla FDA per il trattamento delle crisi tonico-cloniche generali primarie (PGTCS)!

UCB ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco antiepilettico Vimpat (lacosamide) CV come terapia adiuvante per il trattamento del clono tonico generale primario di età ≥4 anni Pazienti con epilessia (PGTCS); inoltre, la FDA ha anche approvato l'iniezione endovenosa di Vimpat per il trattamento di bambini di età ≥4 anni.

Per quanto riguarda il gruppo allargato di bambini, Vimpat compresse e liquido orale sono stati approvati come monoterapia e terapia adiuvante per l'epilessia ad esordio parziale nei bambini e negli adulti di età ≥4 anni. Negli Stati Uniti, la soluzione endovenosa di Vimpat era stata precedentemente approvata solo per il trattamento dell'epilessia ad esordio parziale in pazienti adulti (≥17 anni).

Ora, tutte e tre le preparazioni Vimpat (comprese compresse, liquidi orali e iniezioni endovenose) possono essere utilizzate per trattare l'epilessia ad esordio parziale e possono essere utilizzate per il trattamento adiuvante della PGTCS in pazienti di età ≥ 4 anni. Queste approvazioni aiutano ulteriormente le persone con epilessia che hanno avuto opzioni di trattamento efficaci in passato, rafforzando nel contempo la leadership di UCB&nella trasformazione della cura dell'epilessia.

In Europa, Vimpat non è stato approvato per il trattamento di pazienti con PGTCS. Tuttavia, nell'ottobre di quest'anno, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha pubblicato una revisione positiva suggerendo che Vimpat dovrebbe essere approvato come terapia adiuvante per il trattamento di bambini, adolescenti e adulti di età ≥ 4 anni. , Trattamento dell'epilessia generalizzata idiopatica (IGE). Attualmente, il trattamento del PGTCS da parte di Vimpat&è in fase di revisione normativa anche in Giappone e Australia.

PGTCS è un tipo di epilessia che si verifica in tutto il cervello. Colpisce entrambi i lati del cervello dall'inizio, causando rigidità muscolare e contrazioni muscolari per diversi minuti. I pazienti con PGTCS hanno un aumentato rischio di lesioni e coloro che manifestano ≥3 crisi epilettiche entro un anno hanno un aumento di 15 volte del rischio di morte epilettica improvvisa.

L'approvazione del PGTCS si basa in parte sui dati di uno studio clinico di fase 3 recentemente pubblicato sul Journal of Neurology, Neurosurgery& Psichiatria. Lo studio è stato condotto su 242 pazienti pediatrici e adulti con epilessia di età ≥ 4 anni il cui PGTCS ha mostrato un controllo insufficiente con gli attuali farmaci antiepilettici. L'endpoint primario dello studio è il tempo del secondo PGTCS durante il periodo di valutazione di 24 settimane, ovvero il rischio del secondo PGTCS.

I risultati hanno mostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario: rispetto al gruppo placebo, il rischio di un secondo PGTCS nel gruppo di trattamento Vimpat è stato significativamente ridotto del 45% (p=0,001) e la percentuale di pazienti senza PGTCS durante il trattamento è stata significativamente più alto (31,3% contro 17,2%, p=0,011). In questo studio non si sono verificati nuovi problemi di sicurezza. Vimpat è ben tollerato nei pazienti con epilessia generalizzata idiopatica (IGE) e PGTCS. Tra i pazienti trattati con Vimpat, le reazioni avverse più comuni (≥10%) sono state vertigini (23%), sonnolenza (17%), mal di testa (14%) e nausea (10%), rispetto a 7 nel gruppo placebo. %, 14%, 10% e 6%.

L'epilessia è una delle malattie neurologiche croniche più comuni al mondo. Ci sono circa 3,4 milioni di pazienti negli Stati Uniti, 1 milione in Giappone, 6 milioni in Europa e 10 milioni in Cina. Ci sono circa 65 milioni di pazienti nel mondo, con una prevalenza di circa l'1%. La malattia può manifestarsi in una vasta gamma di età, dai neonati agli anziani, e la sua incidenza non cambia molto tra paesi, località geografiche, generi o razze differenti. L'epilessia è una malattia per la quale le esigenze mediche non sono ancora state soddisfatte. La maggior parte dei pazienti richiede un trattamento farmacologico a lungo termine. Secondo i rapporti, oltre il 30% dei pazienti non è ancora in grado di controllare adeguatamente le crisi nonostante l'utilizzo di farmaci antiepilettici esistenti.

Le convulsioni correlate all'epilessia sono suddivise in tre categorie in base ai loro sintomi clinici: convulsioni parziali (a volte che si sviluppano in convulsioni generalizzate secondarie), convulsioni generalizzate e convulsioni non classificate. Una crisi tonico-clonica è una crisi generalizzata in cui il paziente perde improvvisamente conoscenza, mostrando rigidità del corpo e gravi convulsioni. Secondo i rapporti, le crisi tonico-cloniche rappresentano circa il 60% delle crisi generalizzate.

Vimpat è un nuovo tipo di antagonista del sito di legame della glicina del recettore N-metil-D-aspartato (NMDA). Appartiene a una nuova classe di amminoacidi funzionalizzati ed è un farmaco anticonvulsivante con un nuovo doppio meccanismo d'azione. Rispetto ad altri farmaci antiepilettici, Vimpat ha l'attività di regolazione dei canali ionici del sodio, che hanno funzioni molto importanti nel regolare l'attività del sistema nervoso e promuovere la conduzione tra le cellule nervose. Vimpat agisce selettivamente sulla lenta inattivazione dei canali del sodio e prolunga il tempo di inattivazione dei canali del sodio, che può ridurre più efficacemente l'afflusso di sodio, ridurre l'eccitabilità dei neuroni e raggiungere lo scopo di trattare l'epilessia.

In Cina, Vimpat (lacosamide) è stato approvato all'inizio di dicembre 2018 come terapia adiuvante per l'epilessia a esordio parziale (con o senza crisi epilettiche generalizzate secondarie) negli adolescenti e negli adulti con epilessia di età pari o superiore a 16 anni. Si stima che ci siano quasi 10 milioni di pazienti con epilessia in Cina e circa 400.000 pazienti con nuova diagnosi ogni anno. L'approvazione di Vimpat è una pietra miliare importante per la maggior parte dei pazienti con epilessia in Cina e fornirà una nuova entusiasmante opzione di trattamento per i pazienti con epilessia. I risultati di un'indagine nazionale mostrano che le crisi convulsive scarsamente controllate hanno portato a un tasso di disoccupazione di quasi il 70% tra i pazienti epilettici cinesi. Ciò dimostra che esiste una chiara richiesta di farmaci in grado di controllare e gestire meglio la malattia nei pazienti con epilessia. In qualità di primo nuovo farmaco antiepilettico di terza generazione approvato nel mercato cinese da oltre un decennio, Vimpat (lacosamide) offre nuove opzioni di trattamento ai pazienti con crisi epilettiche con i suoi nuovi e unici punti di azione. Apporta vantaggi significativi ai pazienti che ancora non riescono a ottenere un buon controllo delle crisi.

Attualmente, le forme di dosaggio del prodotto Vimpat&sul mercato internazionale includono compresse di varie specifiche, sciroppi orali, sciroppi secchi e preparati per via endovenosa. Nei pazienti che non sono temporaneamente in grado di assumere la somministrazione orale, la preparazione endovenosa di Vimpat è una forma di dosaggio opzionale per aiutare i pazienti con epilessia a continuare il trattamento.