FibroGen/Astellas Evrenzo (rosarestat) Approvato dall'Unione Europea---2/2

La CKD è una malattia progressiva caratterizzata dalla graduale perdita della funzione renale, che può eventualmente portare a insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale, che richiede la dialisi o il trapianto di rene per sopravvivere. Si stima che la prevalenza globale di CKD negli adulti sia del 10-12%. L'anemia è particolarmente comune nei pazienti con CKD. L'anemia grave può essere pericolosa per la vita. L'anemia CKD può aumentare il rischio di ospedalizzazione, complicanze cardiovascolari e morte. Spesso porta anche a grave affaticamento, disfunzione cognitiva e scarsa qualità della vita. Ci sono esigenze mediche significative insoddisfatte nella popolazione di pazienti affetti da anemia CKD e i progressi sono stati limitati negli ultimi 30 anni.

L'anemia renale è una delle principali complicanze dello scompenso renale della CKD. Con il progredire della CKD, la prevalenza e la gravità dell'anemia correlata alla CKD aumentano gradualmente. Rispetto all'anemia convenzionale, i pazienti con anemia renale sono più difficili da correggere, i pazienti sono gravemente affaticati e la loro qualità di vita è scarsa. Attualmente, il trattamento standard per l'anemia renale è la sostituzione dell'eritropoietina (ormone EPO), stimolante dell'eritropoiesi (ESA) come l'epoetina alfa e ferro endovenoso, iniezione sottocutanea, per aumentare l'emoglobina (Hb) nei pazienti con CKD) Contenuto per migliorare i sintomi clinici .

roxadustatmeccanismo di azione

Roxadustat è il primo farmaco al mondo inibitore della prolil idrossilasi (HIF-PHI) a piccola molecola inducibile dall'ipossia per il trattamento dell'anemia renale. Il ruolo fisiologico del fattore inducibile dall'ipossia (HIF) non solo aumenta l'espressione dell'eritropoietina, ma aumenta anche l'espressione dei recettori dell'eritropoietina e delle proteine ​​che promuovono l'assorbimento e la circolazione del ferro. Roxadustat inibisce l'enzima PH imitando il chetoglutarato, uno dei substrati della prolil idrossilasi (PH), e influenza il ruolo dell'enzima PH nel mantenere l'equilibrio tra la produzione di HIF e il tasso di degradazione, in modo da raggiungere lo scopo di correggere l'anemia.

Essendo il primo HIF-PHI al mondo'roxadustatfavorisce la produzione di eritropoietina endogena, migliora l'assorbimento e l'utilizzazione del ferro, riduce l'epcidina e non risente dell'influenza negativa dell'infiammazione sull'emoglobina e sull'eritropoiesi, favorendo efficacemente l'eritropoiesi. È stato dimostrato che Roxadustat induce la produzione di globuli rossi. In più sottogruppi di pazienti con malattia renale cronica, roxadustat può mantenere il livello di eritropoietina pari o vicino al normale range fisiologico, aumentando così il numero di globuli rossi senza essere influenzato dall'infiammazione ed evitando l'integrazione di ferro per via endovenosa.