La FDA ha concesso la nuova designazione di farmaco orfano antraciclina liposomiale Annamicina: trattamento del sarcoma dei tessuti molli!

Moleculin Biotech è una società biofarmaceutica in fase clinica impegnata nello sviluppo di una serie di farmaci oncologici candidati per il trattamento di tumori altamente resistenti. Recentemente, la società ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) Annamycin per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli (STS). In precedenza, la FDA ha concesso ad Annamycin la designazione di farmaco orfano (ODD) e la designazione Fast Track (FTD) per il trattamento della LMA acuta recidivante o refrattaria.

Moleculin ha recentemente annunciato che la FDA ha approvato Annamycin' s New Drug Research Application (IND), consentendo a Moleculin di avviare una sperimentazione clinica di fase 1b / 2 negli Stati Uniti per i pazienti con STS trasferiti ai polmoni dopo la prima linea trattamento. I principi di base della sperimentazione clinica includono dati recenti sugli animali, inclusi i dati della riunione annuale dell'American Association for Cancer Research (AACR) tenutasi il 22-24 giugno 2020 e i dati di un laboratorio indipendente annunciato il 21 ottobre 2020 Questi dati mostrano che l'accumulo di annamicina nei polmoni è 6-34 volte quello della doxorubicina, il principale farmaco chemioterapico di prima linea per la STS. Inoltre, i dati clinici dimostrano che l'uso di Annamicina non ha cardiotossicità e ha la capacità di superare il meccanismo della multi-resistenza ai farmaci. Entrambi questi di solito hanno limitazioni terapeutiche sulle antracicline (inclusa la doxorubicina) nella STS. In sintesi, questi fattori indicano che l'annamicina può rappresentare un trattamento importante che può aiutare a risolvere i gravi bisogni insoddisfatti dei pazienti con metastasi polmonari STS.

Walter Klemp, Presidente e CEO di Moleculin, ha dichiarato:" Questa è la seconda designazione di farmaco orfano di Annamycin GG. Il farmaco ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. Crediamo che questo continui a dimostrare che l'ampiezza della nostra pipeline ci offre' molteplici opportunità di scatto', che fornisce molteplici opportunità per creare valore per gli azionisti."

Struttura molecolare dell'annamicina (fonte immagine: chemdrug)

L'annamicina è una nuova generazione di antracicline (antracicline), che non ha quasi nessuna cardiotossicità e può evitare la multi-resistenza ai farmaci. Ha una maggiore efficacia nelle linee cellulari AML e ha dimostrato efficacia nel trattamento di pazienti la cui terapia di cura standard ha fallito. . Attualmente, l'annamicina è in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti con LMA recidivante o refrattaria.

Per più di 50 anni, le antracicline sono state la pietra angolare delle opzioni di trattamento della LMA. Sono combinati con un altro farmaco chemioterapico chiamato citarabina. Questa combinazione è spesso chiamata" 7 +3 terapia di induzione", il cui scopo è indurre una remissione sufficiente per il successo del trapianto di midollo osseo. Attualmente, l'unica opzione praticabile a lungo termine per la maggior parte dei pazienti con LMA è il trapianto di midollo osseo, che ha avuto successo in un numero considerevole di pazienti. Tuttavia, per qualificarsi per il trapianto di midollo osseo, i pazienti devono prima avere successo attraverso la terapia di induzione. Sfortunatamente, l'attuale terapia di induzione è efficace solo per circa 20 % dei pazienti.

La doxorubicina (doxorubicina) è uno dei principali farmaci antracicline utilizzati per la terapia di induzione dei pazienti con leucemia acuta. Secondo i rapporti, il fatturato annuale del farmaco&supera i 700 milioni di dollari USA. Sebbene le antracicline approvate (come la doxorubicina) siano molto importanti e abbiano avuto successo, sono tutte cardiotossiche, che possono causare danni al cuore e limitare la dose. Inoltre, le cellule tumorali trattate di solito hanno o sviluppano resistenza alle antracicline di prima linea, di solito attraverso la cosiddetta" multiresistenza" eliminare le attuali antracicline e limitare l'efficacia del trattamento. Pertanto, per la stragrande maggioranza dei pazienti, non esiste ancora un trattamento efficace e la maggior parte dei pazienti morirà presto di leucemia.

L'annamicina ha l'opportunità di diventare un farmaco completamente rivoluzionario a questo proposito. Il farmaco è una formulazione liposomica unica e di nuova generazione di antracicline (noto anche come" L-Annamycin" in letteratura), progettato per eliminare la cardiotossicità ed evitare la frequente sconfitta delle antracicline attualmente approvate. Meccanismo di resistenza ai farmaci. In modelli animali per testare la cardiotossicità, l'annamicina si è dimostrata non cardiotossica. Negli studi clinici sull'uomo incentrati sulla leucemia, il farmaco ha mostrato una tossicità dose-limitante rispetto alla doxorubicina (il principale antracene di prima linea utilizzato per la terapia di induzione). Uno dei farmaci ciclici) di solito presenta una tossicità molto inferiore.

In precedenza, l'annamicina è stata testata in 6 studi clinici e 114 pazienti, inclusi 2 studi clinici incentrati sulla leucemia per il trattamento di pazienti con terapia di induzione di prima linea recidivante o refrattaria. In questi studi, è stata segnalata poca o nessuna cardiotossicità. . Attualmente, l'annamicina è in fase di sperimentazione di fase I / II per il trattamento dell'AML negli Stati Uniti e in Europa.