Il primo nuovo farmaco per il trattamento dell'obesità causato da specifici difetti genetici è stato approvato dalla FDA

Recentemente, Rhythm Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA degli Stati Uniti ha approvato l'applicazione di quotazione Imcivree (Setmelanotide) dell'azienda per i difetti genetici della convertasi pro-proteina 1 (PCSK1) o del recettore della leptina (LEPR) portano alla gestione cronica del peso negli adulti obesi e nei bambini di età superiore ai 6 anni. È stato riferito che setmelanotide è la prima terapia approvata dalla FDA per il trattamento di questa rara obesità genetica.

L'obesità causata da difetti genetici POMC, PCSK1 o LEPR è dovuta a queste mutazioni geniche che danneggiano la via del recettore della melanocortina-4 (MC4), che fa parte delle principali vie biologiche del corpo che regolano in modo indipendente il dispendio energetico e l'appetito. Le mutazioni geniche possono compromettere la funzione della via del recettore MC4, che può portare a fame estrema (iperappetite) e obesità grave ad esordio precoce.

Setmelanotide è un agonista pionieristico del recettore MC4 oligopeptide, progettato per ripristinare l'attività della via del recettore MC4 danneggiata causata da difetti genetici a monte del recettore MC4 e ristabilire il dispendio energetico e l'appetito dei pazienti con malattie genetiche dell'obesità rara Controllare, ridurre la fame, ridurre il peso. Prima di questo, non c'era una terapia specifica approvata dalla FDA per controllare il peso dei pazienti obesi causati da difetti genetici POMC, PCSK1 o LEPR.

L'approvazione del Setmelanotide si basa sui risultati di due studi clinici di fase III in pazienti obesi causati da carenza di POMC, PCSK1 o LEPR. I risultati del test hanno mostrato che l'80% dei pazienti obesi con difetti genetici POMC o PCSK1 ha perso più del 10% del loro peso dopo aver ricevuto Imcivree per un anno e il 45,5% dei pazienti obesi con LEPR ha perso più del 10% del loro peso.

Coerentemente con la precedente esperienza di ricerca clinica, Setmelanotide era generalmente ben tollerato in questi due studi. Gli eventi avversi più comuni sono stati reazioni al sito di iniezione, pigmentazione cutanea e nausea. Avvertenze e precauzioni includono disturbo da eccitazione sessuale, depressione e ideazione suicidale, pigmentazione della pelle e oscuramento delle talpe preesiste. L'uso di conservanti benzili-alcol nei neonati e di neonati a basso peso alla nascita può causare gravi reazioni avverse. Il setmelanotide non è approvato per l'uso nei neonati o nei neonati.

Oltre all'approvazione della nuova domanda di marketing farmacologico negli Stati Uniti, la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di Setmelanotide per il trattamento di pazienti obesi causati da difetti genetici POMC, PCSK1 o LEPR è attualmente all'esame dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

David Meeker, Presidente e CEO di Rhythm, ha dichiarato: "L'approvazione del nostro primo nuovo farmaco è una pietra miliare importante per l'azienda. Non vediamo l'ora di mantenere la promessa di Setmelanotide per i pazienti affetti da obesità a causa di difetti POMC, PCSK1 o LEPR. Con Setmelanotide , Stiamo sviluppando farmaci di precisione di prima classe volti ad affrontare direttamente le cause sottostanti dell'obesità guidate da difetti genetici nella via del recettore MC4.