La FDA degli Stati Uniti ha assegnato all'agonista del recettore dell'orexina orale di Takeda TAK-994 la designazione di terapia rivoluzionaria (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), un agonista orale dell'orexina in una fase clinica di fase 2, mirato ai bersagli selettivi del recettore dell'orexina-2.

Attualmente, TAK-994 è stato sviluppato per trattare la sonnolenza diurna eccessiva (EDS) in pazienti con narcolessia di tipo 1 (NT1). Questa è una malattia neurologica cronica che modifica il ciclo sonno-veglia. L'EDS è un sintomo caratteristico di NT1, che è caratterizzato dall'incapacità di una persona's di rimanere sveglia e vigile durante il giorno e di addormentarsi involontariamente o in orari inappropriati ogni giorno.

BTD è un nuovo canale di revisione dei farmaci della FDA, che mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci per il trattamento di malattie gravi o potenzialmente letali, e vi sono prove cliniche preliminari che rispetto ai farmaci di trattamento esistenti, nuovi farmaci che possono migliorare sostanzialmente le condizioni della malattia. I farmaci ottenuti da BTD possono ricevere una guida più stretta, compresi i funzionari senior della FDA durante la ricerca e lo sviluppo, e sono idonei per la revisione continua e la potenziale revisione prioritaria durante la revisione per garantire che ai pazienti vengano fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

Secondo le informazioni pubblicate dal Center for Drug Evaluation (CDE) della National Medical Products Administration (NMPA), a TAK-994 è stata concessa una licenza implicita per studi clinici in Cina nel luglio 2020.

TAK-994 è stato scoperto dal laboratorio Takeda's a Shonan, in Giappone. Fa parte dell'Open Innovation Center di Shonan Health Innovation Park ed è il principale prodotto candidato per il pionieristico franchising multi-asset incentrato sull'orexina di Takeda'. Questo BTD segna un'importante pietra miliare negli sforzi di sviluppo accelerato di Takeda'per portare questa importante potenziale terapia ai pazienti con NT1.

La FDA ha concesso TAK-994 BTD, in parte sulla base di dati clinici precoci e preliminari. Questi dati indicano che nei pazienti NT1, TAK-994 può migliorare significativamente i risultati di misurazione oggettivi e soggettivi della veglia diurna. Attualmente, TAK-994 è in fase di studio di fase 2 (TAK-994-1501). I dati dello studio di Fase 2 completato saranno annunciati in una futura conferenza scientifica dopo il raggiungimento della conclusione dello studio.

Sarah Sheikh, capo del campo di trattamento delle neuroscienze di Takeda', ha dichiarato: “I pazienti con narcolessia di tipo 1 hanno un'eccessiva sonnolenza diurna, il che può significare che spesso si addormentano al lavoro o a scuola. Se approvato, TAK-994 ha il potenziale per cambiare il nostro attuale trattamento di NT1. Il modo per risolvere il problema della carenza interna di orexina al centro della malattia. L'orexina svolge un ruolo chiave nella regolazione del ciclo sonno-veglia del corpo umano e supporta i percorsi nel cervello che promuovono la veglia naturale del corpo."