L'esclusiva terapia con idrossibutirrato cationico Xywav (calcio, magnesio, potassio, potassio idrossibutirrato), successo clinico di fase 3!

Jazz Pharmaceuticals ha recentemente annunciato i migliori risultati positivi di uno studio di fase 3 che valuta la soluzione orale Xywav (sodio, potassio, magnesio, calcio, JZP-258) per il trattamento dell'ipersonnia idiopatica (IH) negli adulti. In precedenza, la FDA aveva concesso Xywav Fast Track Status (FTD) per il trattamento della narcolessia idiopatica (IH) nel settembre 2020, che è una malattia neurologica cronica caratterizzata da eccessiva sonnolenza, bisogni di sonno incontrollabili o sonnolenza diurna che dura per almeno 3 mesi, anche quando il sonno è adeguato o prolungato durante la notte.

L'annuncio è uno studio di fase 3 multi-paese, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Xywav nel trattamento di pazienti adulti con narcolessia idiopatica. I pazienti arruolati nello studio hanno mostrato un'eccessiva sonnolenza diurna, caratteristica tipica della narcolessia idiopatica. Il disegno dello studio includeva un periodo di titolazione e ottimizzazione di 14 settimane, un periodo di dose stabile di Xywav di 2 settimane, seguito da una randomizzazione 1: 1 per ricevere Xywav o placebo per 2 settimane. Dopo aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco, controllato con placebo, il paziente è entrato in un periodo di estensione della sicurezza in aperto di 24 settimane.

Tutti i pazienti sono stati trattati con Xywav durante il periodo di titolazione in aperto e sono stati osservati miglioramenti clinicamente significativi sulla scala Epworth Sleepiness Scale (ESS). Un totale di 115 pazienti sono stati arruolati nella parte di ritiro randomizzato dello studio e sono state misurate le impressioni dei cambiamenti complessivi nei pazienti con endpoint primario ESS e endpoint secondari chiave (PGIc) e Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS). I pazienti che assumevano Xywav hanno mostrato un mantenimento dell'efficacia clinicamente significativo in termini di ESS, PGIc e IHSS, mentre i pazienti che assumevano placebo hanno avuto un peggioramento statisticamente significativo delle condizioni di Xywav' s: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0.0001),="" ihss=""><>

La sicurezza in questo studio è coerente con la sicurezza nota di Xywav e in questa popolazione non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza. Jazz annuncerà i dati di questo studio di fase 3 in una prossima conferenza medica, e questi dati saranno inclusi in una nuova domanda di farmaco supplementare (sNDA) programmata per essere presentata alla FDA nel primo trimestre del 2021.

Il dottor Robert Iannone, vicepresidente esecutivo della ricerca e sviluppo di Jazz, ha dichiarato:" Siamo entusiasti di questi risultati convincenti e del grado di miglioramento osservato nello studio, specialmente per la popolazione di narcolessia idiopatica che attualmente non ha opzioni di trattamento approvate . Siamo molto grati per la partecipazione di pazienti e ricercatori alla ricerca e non vediamo l'ora di collaborare rapidamente con la FDA per fornire Xywav ai pazienti il ​​prima possibile. Da 15 anni Jazz è in prima linea nella medicina del sonno. Il nostro obiettivo è innovare e cambiare la vita dei pazienti. Ci impegniamo a servire coloro che non hanno o i pazienti con gravi disturbi del sonno con trattamento limitato portano nuove opzioni."

Nel luglio 2020, Xywav è stato approvato dalla FDA statunitense per il trattamento della cataplessia o della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) in pazienti con narcolessia (narcolessia) di età pari o superiore a 7 anni.

Xywav è un prodotto idrossibutirrato con un componente cationico unico (calcio magnesio potassio sodico), che ha la stessa concentrazione di acido idrossibutirrico rispetto all'intervallo di dosaggio raccomandato di 6-9 grammi di sodio oxibato, ma può ridurre il 92% di sodio, o circa 1000 -1500 mg / notte. Sebbene il meccanismo esatto di Xywav non sia ancora chiaro, si ritiene che l'effetto terapeutico di Xywav sulla cataplessia e sull'EDS sia mediato dall'azione del GABAB sui neuroni noradrenergici e dopaminergici e sui neuroni corticali talamici durante il sonno.

Il sodio oxibato contiene un'avvertenza di alto contenuto di sodio. In precedenza era l'unico prodotto approvato per il trattamento della cataplessia e dell'EDS in pazienti di età pari o superiore a 7 anni affetti da narcolessia ed era designato dall'American Academy of Sleep Medicine (AASM) come standard di cura per la cataplessia e l'EDS.

La narcolessia (narcolessia) è una malattia neurologica cronica incurabile. Nel tempo, il peso della malattia può avere un impatto profondo sulla salute dei pazienti. Molti pazienti possono trascorrere diversi anni prima di ottenere la diagnosi corretta, il che può avere un impatto significativo sulla loro vita quotidiana. La malattia è una malattia permanente, quindi è molto importante avere nuove opzioni per aiutare a curare l'EDS e la cataplessia.

Xywav è stato sviluppato specificamente per fornire la terapia con acido ossibutirrico a basso contenuto di sodio per i pazienti con narcolessia e non ci sono avvertimenti sul contenuto di sodio, il farmaco diventerà un nuovo standard di cura. Per i pazienti adulti e pediatrici, Xywav ha una varietà di regimi di dosaggio tra cui scegliere. I medici prescrittori possono titolare Xywav in dosi diverse che i pazienti possono assumere durante la notte. Quando il paziente passa dal trattamento con sodio oxibato a Xywav, la dose di trattamento iniziale e il programma di Xywav sono gli stessi del sodio oxibato (da grammi a grammi) e possono essere titolati secondo necessità in base all'efficacia e alla tollerabilità.