La FDA degli Stati Uniti approva il Biktarvy Gilead a basso dosaggio per l'uso nei bambini con HIV-1!

Gilead Sciences ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il nuovo farmaco composto tre in uno Biktarvy (bictegravir/emtricitabina/tenofovir alafenamide, BIC/FTC/TAF, 30 mg/120 mg/15 mg, compresse a basso dosaggio Farmaci) per i bambini affetti da HIV-1 che pesano da almeno 14 kg a 25 kg, hanno raggiunto la soppressione virologica o hanno appena iniziato il trattamento con farmaci antiretrovirali (ARV). Questa approvazione espande le indicazioni di Biktarvy's per includere i bambini piccoli infettati dall'HIV-1, il che contribuirà a ridurre il divario nell'accesso alle opzioni di trattamento dell'HIV tra adulti e bambini.

Sebbene le opzioni di trattamento efficaci disponibili per le donne in gravidanza infette da HIV riducano la possibilità di trasmissione dell'infezione da HIV durante il periodo perinatale, l'HIV pediatrico rimane un problema di salute globale. Nel 2020, circa 850 bambini in tutto il mondo saranno contagiati dall'HIV ogni giorno e circa 330 bambini moriranno per cause legate all'HIV, principalmente a causa di un accesso inadeguato ai servizi di cura e trattamento dell'HIV. Fornire una terapia antiretrovirale monolitica a bambini di peso non inferiore a 14 kg è una pietra miliare importante con il potenziale per salvare molte vite.

La FDA ha approvato Biktarvy per l'infezione da HIV-1 nei bambini di peso pari ad almeno 14 kg, sulla base dei dati della coorte 3 dello studio a braccio singolo in aperto di fase 2/3 (NCT02881320). I risultati hanno mostrato che tra i bambini infetti da HIV-1 che avevano raggiunto la soppressione virologica, le compresse a basso dosaggio di Biktarvy erano efficaci e generalmente tollerate per 24 settimane. La coorte 3 ha arruolato 22 bambini HIV-1 infetti da HIV-1 di peso compreso tra 14 e 25 kg. Questi pazienti hanno continuato il trattamento per 48 settimane e poi hanno continuato a ricevere i farmaci in studio per un periodo prolungato. Dopo il passaggio a Biktarvy, il 91% (20/22) dei pazienti ha mantenuto la soppressione virologica alla settimana 24 e la variazione media del 4% di CD rispetto al basale è stata dello 0,2%. A causa dell'interruzione della ricerca relativa alla pandemia di COVID-19, 2 pazienti non hanno raccolto HIV-1 RNA alla settimana 24. Negli studi pediatrici, rispetto agli adulti, non sono state riscontrate nuove reazioni avverse o anomalie di laboratorio.

Il Dr. Merdad Parsey, Chief Medical Officer di Gilead, ha dichiarato: “I bambini con infezione da HIV necessitano di formulazioni di terapia antiretrovirale efficaci e facilmente disponibili. Per soddisfare questa esigenza insoddisfatta, l'innovazione nelle formulazioni pediatriche deve sforzarsi di ampliare le opzioni di trattamento per i bambini. L'approvazione della sNDA è un passo importante verso il raggiungimento dell'obiettivo di Gilead di portare la formula pediatrica Biktarvy ai bambini che vivono con l'HIV in tutto il mondo."

Biktarvy è un regime a compressa singola (STR) assunto per via orale una volta al giorno per il trattamento dell'infezione da HIV-1. Il farmaco combina l'efficacia del nuovo inibitore del trasferimento della catena dell'integrasi (INSTI)bictegravir(BIC) con la comprovata efficacia e sicurezza del farmaco commercializzato Descovy (emtricitabina200 mg/tenofovir alafenamide25 mg, FTC/TAF), quest'ultimo È un inibitore nucleosidico della trascrittasi inversa (NRTI) a doppia azione raccomandato dalle linee guida per il trattamento clinico dell'HIV. Nello studio clinico di fase 3, Biktarvy ha raggiunto un tasso di inibizione virologica molto elevato quando usato per trattare pazienti che non avevano precedentemente ricevuto un trattamento (trattamento iniziale) e pazienti che avevano raggiunto la soppressione virologica e avevano cambiato opzioni di trattamento (trattati). Non c'era resistenza al trattamento.

Negli Stati Uniti, Biktarvy è stato approvato per la commercializzazione nel febbraio 2018. Le attuali indicazioni del farmaco sono: come regime completo, è usato per il trattamento di pazienti pediatrici con infezione da HIV-1 (peso ≥ 14 kg) e pazienti adulti. Questi pazienti non hanno una storia di fallimento del trattamento e non sono note mutazioni associate alla resistenza a ciascun componente di Biktarvy. Nello specifico: (1) pazienti senza anamnesi di terapia antiretrovirale; (2) pazienti che hanno ricevuto regimi antiretrovirali stabili e hanno raggiunto la soppressione virologica, sostituendo i loro attuali regimi antiretrovirali. Va sottolineato che l'etichetta del farmaco di Biktarvy'è accompagnata da un avviso di scatola nera, che indica il rischio di esacerbazione acuta dell'epatite B dopo il trattamento.

In Cina, Biktarvy è stato approvato da Hong Kong nell'ottobre 2018 e dalla Cina nell'agosto 2019. Bittovi® è adatto come regime completo in Cina per il trattamento di adulti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) e il paziente ha nessuna esposizione attuale e passata agli inibitori dell'integrasi,emtricitabinaotenofovirViene prodotta la prova della resistenza virale.