La FDA degli Stati Uniti approva l'analogo del peptide natriuretico di tipo C Voxzogo (vosoritide)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accelerato l'approvazione di Voxzogo (vosoritide), un'iniezione una volta al giorno di analoghi del peptide natriuretico di tipo C (CNP) per il trattamento di pazienti di 5 anni e nei pazienti pediatrici con l'acondroplasia (acondroplasia) sopra e la cartilagine di accrescimento è aperta, la crescita lineare è aumentata. L'acondroplasia è la bassa statura sproporzionata più comune negli esseri umani.

Oltre ad approvare Voxzogo, la FDA ha anche emesso un voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare (PRV) a BioMarin per premiare l'azienda per i suoi eccezionali contributi allo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie rare. Questo PRV può essere scambiato per la revisione prioritaria di qualsiasi nuovo farmaco che non soddisfa la revisione prioritaria e può essere venduto o trasferito.

Sulla base del miglioramento del tasso di crescita annualizzato (AGV), l'indicazione è stata approvata nell'ambito del processo di approvazione accelerato. La continuazione dell'approvazione per questa indicazione dipenderà dalla verifica e dalla descrizione dei benefici clinici negli studi di conferma. Al fine di soddisfare questo requisito post-marketing, BioMarin intende utilizzare lo studio di espansione in aperto in corso per confrontare la storia naturale esistente.

Nell'Unione Europea, Voxzogo è stato approvato nell'agosto 2021 per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini di età compresa tra i 2 anni e le placche di accrescimento chiuse. Negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, Voxzogo ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) per il trattamento dell'acondroplasia. La chiusura della cartilagine di accrescimento avviene dopo la pubertà, quando viene raggiunta l'altezza finale dell'adulto.

Voxzogo è il primo farmaco approvato per il trattamento dei bambini con acondroplasia. Serve a trattare la causa alla base della malattia. Rappresenta un'importante svolta medica e ha il potenziale per avere un impatto significativo sui pazienti' vive. L'ingrediente farmaceutico attivo di Voxzogo è vosoritide, che è un peptide natriuretico di tipo C modificato (CNP) che promuove la formazione dell'osso endocondrale down-regolando la segnalazione del recettore 3 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR3) e mira direttamente allo sviluppo della cartilagine La fisiopatologia interna dell'insufficienza.

Questa approvazione si basa sui risultati di uno studio di Fase 3 globale randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e sull'estensione in aperto di questo studio di Fase 3. Lo studio ha arruolato 121 bambini con acondroplasia di età compresa tra 5 e 14,9 anni. L'AGV medio al basale del gruppo placebo e del gruppo Voxzogo era rispettivamente di 4,06 cm/anno e 4,26 cm/anno. Nella 52a settimana di trattamento, la variazione di AGV nel gruppo placebo rispetto al basale è stata di -0,17 cm/anno e la variazione di AGV nel gruppo Voxzogo rispetto al basale è stata di 1,40 cm/anno, rendendo il gruppo Voxzogo rispetto al gruppo placebo in termini di AGV. Il miglioramento significativo a scuola è di 1,57 cm/anno. Dopo 52 settimane dello studio di Fase 3 in doppio cieco controllato con placebo, 58 pazienti inizialmente assegnati in modo casuale a Voxzogo sono entrati nel periodo di espansione in aperto. Nei pazienti seguiti per 2 anni dopo la randomizzazione, il miglioramento dell'AGV è rimasto invariato.