La medicina taiwanese Hua Pharmaceutical Besremi è approvata dalla FDA statunitense: il primo interferone per il trattamento del PV!

PharmaEssentia ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) per il trattamento di pazienti adulti con policitemia vera (PV). PV è una malattia del sangue che causa la sovrapproduzione di globuli rossi. Le cellule eccessive ispessiscono il sangue, rallentano il flusso sanguigno e aumentano la possibilità di trombosi. Negli Stati Uniti, il fotovoltaico colpisce circa 6.200 persone ogni anno. In precedenza, a Besremi era stato concesso lo status di orfanotrofio (ODD) per il trattamento del PV.

Besremi è un innovativo interferone mono-PEGilato a lunga durata d'azione che mostra effetti cellulari nel PV nel midollo osseo. I dati clinici della durata di 7,5 anni mostrano che Besremi ha una capacità profonda e duratura di controllare il numero di cellule del sangue e può essere utilizzato in qualsiasi momento durante il corso del PV per supportare gli obiettivi del trattamento.

Vale la pena ricordare che Besremi è il primo farmaco approvato dalla FDA statunitense per il trattamento del PV. Può essere utilizzato indipendentemente dal fatto che il paziente abbia una storia di trattamento. Inoltre, Besremi è anche la prima terapia con interferone specificamente approvata per il trattamento del PV.

Nel febbraio 2019, Besremi è stato approvato nell'Unione Europea come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con PV senza splenomegalia sintomatica. Besremi è il primo farmaco approvato in Europa per il trattamento del PV e non ha nulla a che fare con la precedente esposizione all'idrossiurea. In Europa, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Besremi è AOP Orphan Pharmaceuticals.

I trattamenti per PV includono flebotomia (flebotomia, che rimuove le cellule del sangue in eccesso da una vena con un ago) e farmaci che riducono il numero di cellule del sangue; Besremi è uno di questi farmaci. Si ritiene che Besremi inneschi una reazione a catena attaccandosi a determinati recettori nel corpo per ridurre la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo. Besremi è un farmaco a lunga durata d'azione che viene iniettato per via sottocutanea ogni 2 settimane. Se Besremi può ridurre l'eccesso di cellule del sangue e mantenere livelli normali per almeno un anno, la frequenza di somministrazione può essere ridotta a una volta ogni 4 settimane.

L'efficacia e la sicurezza di Besremi nel trattamento del PV sono state confermate in uno studio multicentrico a braccio singolo della durata di 7,5 anni. In questo studio, 51 pazienti con PV hanno ricevuto il trattamento con Besremi per una media di circa 5 anni. L'efficacia di Besremi viene valutata osservando la percentuale di pazienti che raggiungono una risposta ematologica completa. Una risposta ematologica completa significa che il volume dei globuli rossi del paziente è inferiore al 45%, la conta dei globuli bianchi e la conta piastrinica sono normali, la dimensione della milza è normale e nessuna trombosi si verifica senza salasso recente. Complessivamente, il 61% dei pazienti ha ricevuto il trattamento con Besremi per ottenere una risposta ematologica completa.

In termini di sicurezza, Besremi può causare elevati enzimi epatici, bassi livelli di globuli bianchi, bassi livelli di piastrine, dolori articolari, affaticamento, prurito, infezioni del tratto respiratorio superiore, dolori muscolari e malattie simil-influenzali. Gli effetti collaterali possono anche includere infezioni del tratto urinario, depressione e attacchi ischemici transitori (attacchi simili a ictus).

I prodotti a base di interferone alfa come Besremi possono causare o peggiorare malattie neuropsichiatriche, autoimmuni, ischemiche (insufficiente flusso sanguigno a una parte del corpo) e infettive, portando a complicazioni potenzialmente letali o fatali. Besremi è severamente vietato l'uso in pazienti allergici al farmaco, pazienti con gravi malattie mentali o una storia di grave malattia mentale, pazienti immunodepressi da trapianto, alcuni pazienti con malattie autoimmuni o una storia di malattie autoimmuni e pazienti con malattie del fegato. A causa del rischio di danni al feto, le donne dovrebbero sottoporsi a un test di gravidanza prima di usare Besrimi.

Il principio attivo farmaceutico di Besremi è ropeginterferon alfa-2b, che è un nuovo interferone proline monopegilato monopegilato a isomero a lunga durata d'azione (>98%, ATC L03AB15) con caratteristiche farmacocinetiche migliorate, e ha dimostrato tollerabilità e convenienza. Il farmaco viene somministrato una volta ogni 2 settimane, o una volta ogni 4 settimane durante il trattamento di mantenimento a lungo termine, ed è il primo prodotto di interferone approvato per il trattamento del PV.

ropeginterferon alfa-2b è stato scoperto da Yaohua Pharmaceutical e prodotto in una fabbrica a Taichung, Taiwan, Cina. La fabbrica ha superato la certificazione cGMP di EMA nel gennaio 2018. Negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, ropeginterferon alfa-2b ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del PV.

La policitemia vera (PV) è un cancro che ha origine da cellule staminali che causano malattie nel midollo osseo, portando ad un aumento cronico dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine. Questa malattia può causare complicazioni cardiovascolari, come trombosi ed embolia, e persino trasformarsi in mielofibrosi secondaria o leucemia. Sebbene il meccanismo molecolare alla base del PV debba ancora essere studiato in profondità, i risultati attuali indicano una serie di mutazioni acquisite, la più importante delle quali è una forma mutante di Janus chinasi 2 (JAK2): JAK2V617F.