La FDA degli Stati Uniti ha concesso la revisione prioritaria per l'inibitore topico JAK Opzelura Cream

Incyte ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato Opzelura (ruxolitinib, 1,5% crema) domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) e ha concesso la revisione prioritaria: il farmaco è un inibitore JAK topico non steroideo, antinfiammatorio, per il trattamento della vitiligine (vitiligine) negli adulti e negli adolescenti (età> 12 anni). La FDA ha designato la data obiettivo "Prescription Drug User Charges Act (PDUFA)" della sNDA come 18 aprile 2022. Nell'ottobre di quest'anno, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di Opzelura e ha avviato un processo di revisione formale: viene utilizzato per adulti e adolescenti (età> 12 anni) per trattare la vitiligine non segmentale con coinvolgimento facciale .

Se approvato, ruxolitinib crema sarà il primo e unico farmaco usato per trattare la vitiligine per la ripigmentazione. La vitiligine è una malattia autoimmune cronica caratterizzata dalla depigmentazione della pelle, che è una malattia della pelle causata dalla perdita di cellule produttrici di pigmento, melanociti, che spesso colpisce la bellezza. La vitiligine colpisce circa lo 0,5%-2,0% della popolazione mondiale. Attualmente, non esiste una terapia farmacologica approvata dalla FDA statunitense o dall'EMA dell'UE per il trattamento della vitiligine. La malattia può verificarsi a qualsiasi età, anche se molte persone con vitiligine sperimenteranno sintomi iniziali prima dei 20 anni.

Ruxolitinib crema è la formulazione brevettata di Incyte di Janus chinasi 1 selettiva e Janus chinasi 2 (JAK1 / JAK2) inibitore ruxolitinib, progettato per l'applicazione topica. Incyte ha diritti globali per sviluppare e commercializzare ruxolitinib crema. Attualmente, la crema ruxolitinib è in fase 3 di sviluppo clinico: (1) per il trattamento della dermatite atopica da lieve a moderata (progetto TRuE-AD); (2) per il trattamento della vitiligine negli adolescenti e negli adulti (progetto TRuE-V).

Nel settembre 2021, la FDA degli Stati Uniti ha approvato Opzelura (crema ruxolitinib) per trattamenti cronici a breve termine e non sostenuti. La somministrazione di terapie topiche di prescrizione non è riuscita a controllare adeguatamente la malattia o quando queste terapie sono indesiderabili e non immuno-compromesse da lieve a moderata Dermatite atopica (AD), adolescente (età ≥ 12 anni) e pazienti adulti.

Vale la pena ricordare che Opzelura è il primo e unico inibitore topico JAK approvato dalla FDA statunitense. Gli studi hanno dimostrato che la disregolazione della via JAK-STAT porta alle caratteristiche chiave dell'AD, come prurito, infiammazione e disfunzione della barriera cutanea. In uno studio clinico di fase 3, il trattamento con Opzelura ha ridotto significativamente l'infiammazione della pelle e il prurito associati all'AD. E ridurre il prurito può potenzialmente migliorare i principali risultati correlati alla malattia e alla qualità della vita per i pazienti con AD.

L'applicazione regolatoria di ruxolitinib crema per il trattamento della vitiligine si basa sui risultati del progetto chiave di sperimentazione clinica di fase 3 TRuE-V. I dati hanno mostrato che i due studi clinici di fase 3 del progetto hanno raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave: dopo 24 settimane di trattamento, rispetto al gruppo di trattamento con crema eccipiente, le lesioni cutanee del viso e di tutto il corpo nel gruppo di trattamento con crema ruxolitinib sono state ripristinate Il colore è migliorato in modo significativo. In questo progetto, non sono state riportate reazioni clinicamente significative al sito per ruxolitinib crema per 24 settimane e la sicurezza complessiva è buona.

Jonathan Dickinson, Executive Vice President e European General Manager di Incyte, ha dichiarato: "L'accettazione da parte dell'EMA della crema ruxolitinib MAA segna un'importante pietra miliare per il gruppo di pazienti con vitiligine. Per loro, la loro vita quotidiana è di solito fortemente influenzata e le opzioni di trattamento sono attualmente limitate. . Ci impegniamo ad ascoltare le opinioni della comunità dei pazienti per capire come possiamo aiutare a soddisfare le esigenze insoddisfatte e supportare gli operatori sanitari per gestire meglio questa difficile malattia. Non vediamo l'ora di lavorare con le agenzie di regolamentazione per migliorare Questa nuova potenziale terapia porta pazienti qualificati ".

Ruxolitinib è il principio attivo farmaceutico del farmaco orale Di Incyte Jakafi. Il farmaco è stato approvato per 3 indicazioni negli Stati Uniti: (1) Trattamento di pazienti adulti con policitemia (PV) che hanno una risposta insufficiente o intollerante alla sulfidriluria; (2) Trattamento di pazienti adulti a medio e alto rischio con mielofibrosi (MF), compresa mf primaria, MF post-PV, trombocitemia post-essenziale MF; (3) trattamento di pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) refrattaria agli steroidi. Tra questi, la terza indicazione è stata approvata dalla FDA nel maggio 2019 ed è stato il primo farmaco approvato per il trattamento di questa indicazione. Jakafi è venduto da Incyte negli Stati Uniti e Novartis è venduto con il marchio Jakavi nei mercati al di fuori degli Stati Uniti.

Attualmente, Concert sta anche sviluppando una molecola di ruxolitinib modificata con la tecnologia chimica del deuterio-CTP-543. In uno studio clinico di fase II, ha dimostrato una forte efficacia nel trattamento dell'alopecia areata. L'alopecia areata è una malattia autoimmune che causa la perdita parziale o completa dei capelli. La modifica chimica del deuterio di ruxolitinib può cambiare la sua farmacocinetica umana, migliorando così il suo uso come trattamento per l'alopecia areata. Negli Stati Uniti, la FDA ha concesso lo status di corsia preferenziale CTP-543 per il trattamento dell'alopecia areata.